你需要知道为何成人用药需要做儿童临床试验

　　前几日,绿叶制药集团宣布旗下治疗精神分裂症的在研新药——利培酮缓释微球肌肉注射制剂(LY03004)已获美国食品药品监督管理局(FDA)同意,在向美国提交新药申请(NDA)时,无需提交任何儿科临床试验方案,也就意味批准上市后,将豁免儿科临床试验,为企业节省大笔资金与时间,甚至可能影响股价。

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　　既然是申请豁免,豁免成功后大肆宣传,可见通常情况下是应该做临床试验的。利培酮治疗的是精神分裂症患者,针对的是成人用药,根据笔者多年的新药研发“经验”,第一反应就是“既然是给成人的药品,当然没有必要做儿童临床试验,岂不是有钱没处花吗?”

　　原来根据美国《最佳儿童药物法案》(BestPharmaceuticalsforChildrenAct,BPCA)和《儿科研究平等法案》(PediatricResearchEquityAct,PREA),FDA要求新药申请方在递交NDA的申报数据中都必须提交儿科研究计划(PediatricStudyPlan)(PSP),并在产品获批后根据PSP开展临床实验,即使此药物产品声称的适用人群仅为成人。

　　为何要制定这样的政策呢,在海外有多年医药研发经验的李秀梅博士说:“因儿童药开发效益差,药企没动力,为了增加儿童用药可及性,美国政府出面干预了,制定上述法案,要求,新药报批时要在规定时间内完成儿童人口应用的研究,这样儿童用药也有了科学保障”。

　　重点来了,让我迷惑不解的,就是“即使此药物产品声称的适用人群仅为成人,也必须提交儿科研究计划并开展相应临床试验”。李战博士的回答非常精妙:“因为只是'声称'”,一语点醒梦中人:“声称”和实际情况是不同的。你可以“声称”:“我研发的这个治疗感冒的新药只用于成人”,但在现实中你有手段保证医生和家长不将这个“声称”只用于成人的感冒药用于儿童吗?

　　但是全球的药品监管标杆FDA也不是完全一刀切的,如若有足够理由如儿童发病率极低的情况下FDA可批准豁兔儿童中应用的研究,所以才有了本文开头的绿叶制药集团的治疗精神分裂症的利培酮被批准豁免儿科临床试验。

　　凡事领会精神,举一反三。一个群友问:“关于注射剂一致性评价,原研产品用药方式包括静脉注射和静脉滴注,我公司品种只打算申报静脉注射,在做配伍稳定性时是否可以不考察与静脉滴注的相关溶液的配伍稳定性”。

　　暂且不论与原研药用法不同,只打算申报静脉注射的做法是否可行。单论如果可行后的研究思路:与声称只用于成人的药品类似,也是厂家说明书“声称”只用于静脉注射,但医生完全可能参照原研将你的药物用于静脉滴注,而且这种可能性极高,甚至无法避免。所以笔者认为除说明书声称的“静脉注射”研究之外,实际应用中会发生的“静脉滴注”的相关研究还是有意义的和非常必要的。否则,一个医生没有仔细研究贵公司厂家说明书,只根据过往用原研药的经验用药,出了问题算谁的?

　　多年以来我们都养成一种习惯,法规、指导原则要求我们做什么,我们就做什么,法规没要求的,研发中总想着能否少做些什么甚至不做什么。现在我们需要由“要我做”转为“我要做”,想明白为什么这样做,形成完整的证据链,首先说服了自己,才能说服药品审评官员。