一款新药的诞生平均需要十年。古稀之年的丁健院士,已经为我国创新药研究投入了三十余年。

  10月23日,上海市科学技术奖励大会举行,中国工程院院士,中国科学院上海药物研究所研究员丁健获得科技功臣奖。

  由于进口抗肿瘤药物价格昂贵,他一直将“做让老百姓用得起的好药”视为目标,“如果有100个患者,却只有两三个人负担得起这种药,那这项研究的应用价值就大打折扣。”丁健说。

  作为肿瘤药理学家,丁健建立了代表国际先进水平的抗肿瘤药物靶向筛选和贴近临床的药效学评价体系,领导研发的14个抗肿瘤候选新药在国内外进入临床研究,其中c-Met抑制剂谷美替尼已经分别在中国和日本获批上市,20个新药完成成果转化。

  创新不能躺在以往观念上

  “1992年回国以后选择的这条路,一直走到现在,我觉得还是选得很对。”在位于上海浦东新区的中国科学院上海药物所里,丁健院士接受第一财经在内的媒体采访时回忆称,“30年多前回来时,我在想留在这里要干什么?深思之后,我意识到:只有当我的工作符合国家的需求、老百姓的需求,事业才可能有发展。”

  不过,丁健在国外并不是做药的,而是回来以后边学边做。“中间面对了很多次失败,科研这条路最难的是拥有真正的热爱和能经受失败的精神。”

  丁健团队搭建了符合国际规范和水准的覆盖分子水平、细胞水平和整体动物水平的系统化三级抗肿瘤药物评价平台;布局了“抗肿瘤药物研发、敏感标志物探究、耐药机制探明,以及联合用药方案制定”四位一体的药物转化研发平台;聚焦蛋白激酶、表观遗传、肿瘤代谢、肿瘤免疫微环境四大研究领域,储备了一条具有国际竞争力的抗肿瘤药物研究管线。主持药物药理学科首个国家自然科学基金委创新研究群体项目(2008-2016),搭建了分子靶向抗肿瘤药物机制研究体系,提升药物创新能力。

  作为主要发明者之一,他研发的治疗c-Met抑制剂谷美替尼于2023年3月被国家药品监督管理局(NMPA)附条件批准上市,于2024年6月在日本上市;3个新药已提交上市申请或预申请;10个候选新药正处于临床研究, 其中3个同步在美日澳开展临床研究。

  采访中,丁健多次强调创新的重要性。“做科学研究的不能与时俱进,还是躺在以前的观念上,肯定跟不上形势。现在发展更快了,比如,现在有针对肿瘤的细胞治疗。还有一些新技术的大量应用,我们需要寻找新的联合用药方案和治疗手段。”

  呼吁耐心资本支持生物医药

  从1992年至今,丁健完整地见证了上海乃至中国生物医药领域的发展。

  在丁健看来,在抗肿瘤药物领域,中国与发达国家相比还有一定的差距,“跟跑”的局面尚未突破,一般第一个靶点的发现通常是国外大药企取得的,但近年来差距也在逐渐缩小,特别是在抗肿瘤药物研究领域的个性化研究方面,我国已与世界同步开展研究,并争取一定的引领性。“这些年来,我们国家还是发展得很迅速的,特别是在细胞治疗药物,抗体、小分子药物和一些新兴技术方面,这几年与国外的差距越来越小,而且我们国内也有很多新药品种上市。”

  同时,他也呼吁要长期稳定地支持生物医药的发展。“要把科技创新做下去,资本市场一定要有支持,尤其是这个领域是属于长期投资领域,失败的风险也很大,要能够容忍失败。”

  7月,上海公布了《关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》,其中包括投融资方面的措施。

  上海市科委副主任朱启高此前对第一财经介绍,近三年来,上海本土创新药企的融资交易数量和融资金额均位居全国前列,平均融资额居于全国首位,显示出资本市场对上海企业的信心。同时,生物医药行业本身具有高风险、高投入、长周期等特征,对产业资本具有较强依赖性。结合此次新政策出台,对完善生物医药产业投融资体系进行整体部署,推动产业加快转型升级、提质增效。

  比如,培育中长期投资者和耐心资本、鼓励开展企业风险投资、支持企业通过并购重组做大做强、多形式拓宽企业融资渠道。

  “新药的研发周期很长,短期也看不到回报。如果做到一半甚至快要临床了却中断了资金支持,这对于创新药的影响非常大,现在提出了耐心资本,希望能够落到实处做好做大。”丁健说。


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