公开征求《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》意见

　　关于公开征求《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

　　为指导在罕见病药物研发过程中科学合理设计定量药理学研究以及有效应用定量药理学方法，提高罕见病药物研发效率，我中心组织起草了《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》，现在中心网站予以公示，以广泛听取各界意见和建议，欢迎各界提出宝贵意见和建议，并请及时反馈给我们，以便后续完善。

　　征求意见时限为自发布之日起一个月。

　　请将您的反馈意见发到以下联系人的邮箱：

　　联系人：王玉珠，马婧怡

　　联系方式：wangyzh@cde.org.cn, majy@cde.org.cn

　　感谢您的参与和大力支持。

　　国家药品监督管理局药品审评中心

　　2024年10月10日

关于公开征求《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知为科学指导和规范罕见病药物的临床药理学研究与评价，促进罕见病药物的研发，我中心组织起草了《罕见病药物临床药理学研究技术指导原......

关于公开征求《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知为指导在罕见病药物研发过程中科学合理设计定量药理学研究以及有效应用定量药理学方法，提高罕见病药物研发效率，我中心组织起草了《......

科技日报讯（记者张梦然）近年来，科研人员虽然在分子疗法开发方面取得了重要进展，但新发现的活性物质数量依然不足。现在，美国哈佛大学和瑞士苏黎世联邦理工学院共同开发的DNA编码化学库（DEL）......

7岁的加拿大儿童迈克尔·皮罗沃拉在18个月大时，医疗团队确认其AP4M1基因发生了突变。约2岁时，迈克尔被确诊患有遗传性痉挛性截瘫50型。这是一种超罕见疾病，主要症状为发育迟缓、小头畸形、言语功能障碍......

近期，蚌埠医科大学与本源量子计算科技(合肥)股份有限公司达成战略合作，双方将联合研发国内首个量子分子对接应用，依托我国第三代自主超导量子计算机，以量子算力加速小分子药物研发流程并提高药物设计效率。小分......

8月2日，长沙市卫生健康委员会联合中信湘雅生殖与遗传专科医院在长沙举办2024年长沙市遗传性罕见病综合防控项目培训会议。记者获悉，自2022年2月25日该项目启动以来，长沙市遗传性罕见病综合防控项目累......

对罕见病患者而言，越早确诊越有治愈希望。国际罕见病研究联盟第二个十年计划(2017-2027)的首要目标就是“让所有罕见病患者在就诊后的一年内获得精准诊断”。在大语言模型快速发展的今天，这一理想正在照......

为期三天的罕罕漫游长沙融合陪伴之旅近日在长沙铜官窑国风乐园开营。活动旨在通过沉浸式的趣味游园活动和亲子、团队协作活动，让罕见病家庭暂时放下疾病的阴霾和身心的重负，享受旅行的快乐和美好。这是“罕罕漫游”......