糖原累积病Ⅰ型主要与肝腺瘤并发症（癌变、腺瘤内出血）和肾功能损害相关，治疗后可有效延缓或推迟严重并发症和死亡的发生。大多数从儿童期开始治疗的患者，生活质量明显改善，可以正常上学、工作、结婚和生育。
糖原累积病Ⅱ型中的婴儿型患者常在1岁前死于心力衰竭和呼吸衰竭。早期诊治可显著改善生活质量和延长生存时间。晚发型患者经过治疗，也能明显延长带病生存期。
