华人科学家团队找到肝癌突破性治疗技术

　　目前，利用靶向性免疫细胞治疗癌症并不新鲜。根据2014年第56届美国血液学会年会（ASH）上诺华公布的数据显示，其CAR-T免疫疗法CTL019治疗白血病的完全缓解率甚至已经达到了92%！

　　然而，免疫细胞治疗实体瘤却迟迟未见重大突破。

　　据中新网最新消息，中国留美科学家刘诚创办的美国优瑞科生物科技公司(Eureka Therapeutics)首创发明了肝癌免疫细胞治疗技术，该项目将进入另一个里程碑，下半年将在美国进入临床试验，验证病人使用后的安全性和疗效。

　　为鼓励创新性药物研发，美国食品与药物管理局（FDA）近年出台系列政策，对亟需的突破性创新类新药审批设立了快速通道和优先审批政策。

　　据刘诚透露，按照现在计划，优瑞科有望在2017年左右完成早期临床实验，如果数据证实该技术对肝癌病人安全高效，就将进入快速审批通道，病人等待的时间将大大缩短。"

　　这家位于加州艾默瑞维尔市的生物科技公司由中国留美科学家刘诚博士于2006年创办的，从3个人起步，发展成为拥有30多名科研人员的美国第一家由华人创办、专攻癌症首创新药、并形成产品序列的研发公司。优瑞科同时与多家美国著名癌症研究机构如纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）及世界制药巨头如瑞士诺华公司（Novartis）联手基础研究和临床试验合作。

　　肝癌是华人的高发恶性肿瘤，斯坦福大学亚裔肝脏中心的数据显示，中国乙肝病毒携带者约1.2亿，其中每年有50-100万人罹患肝癌。早期肝癌临床症状不明显，一经诊断已是晚期。现有的肝癌治疗方法主要是手术、化疗、放疗和换肝。患者能存活1年以上的不足20%，而衡量治愈标准的5年生存率在中晚期病人则不足5%。

　　不仅是拥有庞大肝癌患者的中国，全世界都在期待该项技术的成功应用，我们衷心希望其临床实验能一切顺利，早日造福肝癌患者！

　　相关文献资料：

　　1.TARGETING THE INTRACELLULAR WT1 ONCOGENE PRODUCT WITH A THERAPEUTIC HUMAN ANTIBODY

　　DOI：10.1126/scitranslmed.3005661

　　大部分致癌或与癌症相关的蛋白都隐藏在癌细胞中，突破该瓶颈是长期以来开发重要抗癌药物的一个关键目标。不同于其他的人类治疗性单克隆抗体只能靶向癌细胞外面的蛋白，来自纪念斯隆-凯特琳癌症中心和Eureka Therapeutics公司的科学家们展开合作，制造出的ESK1的新型单克隆抗体能够靶向一种存在于细胞内的蛋白质。

　　ESK1针对的是一种称作WT1的蛋白，其在许多白血病以及包括骨髓瘤、乳腺癌、卵巢癌和结直肠癌等其他类型的癌症中均有过表达。WT1是癌症药物的一个首选靶点，不仅是因为它是一种支持癌症形成的致癌蛋白。并且，它只存在于不健康的细胞中，因此WT1靶向药物不太可能会导致副作用。

　　纪念斯隆-凯特琳研究所分子药理学和化学项目负责人、抗体发明者David A. Scheinberg 博士说："这是一种利用抗体治疗攻击WT1这一重要的癌症靶点的新方法。这是从前不可能做到的事情。一直以来都没有办法生成能够抑制WT1功能的小分子药物。我们的研究显示，你可以利用一种单克隆抗体识别细胞内的一种癌症相关蛋白，它将会摧毁癌细胞。"

　　Eureka Therapeutics公司董事长兼首先执行官Cheng Liu博士说："ESK1代表了人类单克隆治疗领域的一个范式转变。这项研究表明，人类抗体治疗不再局限于靶向存在于癌细胞外面的蛋白，现在还能够靶向癌细胞内部的蛋白。"

　　2. 2155 Engineered T Cell Receptor-Mimic Antibody， (TCRm) Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cells Against the Intracellular Protein Wilms Tumor-1 (WT1) for Treatment of Hematologic and Solid Cancers