合源生物赫基仑赛注射液儿童适应症获批临床

　2022年8月19日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，合源生物科技（天津）有限公司（以下简称“合源生物”）赫基仑赛注射液（拟定）（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）用于治疗儿童和青少年复发或难治性急性B细胞型淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的新药临床试验（IND）申请正式获得默示许可。这是赫基仑赛注射液在继获批成人r/r B-ALL的临床试验（受理号:CXSL1800106）和治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床试验（受理号:CXSL1800107）后的第三项新药临床试验。此次获得新药临床试验许可的是一项多中心、单臂、开放标签的I/II期注册临床试验，将主要评估赫基仑赛注射液用于治疗儿童及青少年（3-18周岁）r/r B-ALL患者的有效性、安全性，及其药代动力学和药效学（PK/PD）特征。

　　基于早期临床研究中显示的突出的临床价值，赫基仑赛注射液针对r/r B-ALL于2021年获得CDE“突破性治疗药物”认定，并于2022年获得FDA “孤儿药”资格认定。此次新IND获批，标志着赫基仑赛注射液治疗r/r B-ALL从成人拓展到儿童和青少年患者。目前，国内尚未有针对r/r B-ALL的CAR-T细胞治疗药物获批上市。赫基仑赛注射液注册临床研究适应症人群的不断拓展，新药上市进程的快速推进，将极大满足急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的临床迫切需求。

　　白血病是我国儿童最常见的恶性肿瘤，其中72.6％为ALL。尽管目前初诊儿童ALL患者的5年总生存（OS）率达到80％以上，但仍有20％的儿童ALL患者经初始治疗后仍会复发或难治，复发或难治的患儿预后差，临床缺乏有效的治疗手段，再次化疗有效的比例不足20％，且反复化疗对儿童患者的毒性大大增加。尽管部分患者后续可能会接受造血干细胞移植（HSCT），但对于儿童ALL患者，由于移植相关的毒副作用，其长期临床获益仍需进一步确认。CAR-T细胞治疗基于显著的临床疗效和可控的安全性，为儿童r/r B-ALL提供了治愈的希望。

　　中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长、国家血液系统临床医学研究中心主任王建祥教授表示:“赫基仑赛注射液在已经进行的成人r/r B-ALL多中心注册临床研究中展现了显著的临床获益，有效率在80％以上，且疗效稳健、持久，安全性可控。此次儿童r/r B-ALL获批IND，将进一步拓展赫基仑赛注射液在ALL患者中的应用，满足患者的临床急需。”

　　中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）儿童血液病诊疗中心主任竺晓凡教授表示:“近年来，以CAR-T为代表的先进疗法为儿童血液肿瘤患者带来了治愈的希望。在前期的探索性临床研究中，中国自主创新的赫基仑赛注射液在儿童和青少年r/r B-ALL患者中有效率达80％以上，截止目前，中心接受赫基仑赛注射液治疗的儿童患者，在无后续移植的情况下，最长生存已经超过5年的时间。我们将加速赫基仑赛注射液用于治疗儿童和青少年r/r B-ALL的新药注册临床试验，让儿童和青少年患者早日获益。”

　　合源生物CEO吕璐璐博士表示:赫基仑赛注射液是合源生物第一个近商业化的细胞治疗药物，也有望是第一个在中国上市的针对r/r B-ALL的CAR-T产品。我们将以临床价值为导向，不断拓展赫基仑赛注射液适应症人群，逐步实现从研发向商业化的布局。同时，我们将加快后续血液和实体瘤管线的研发，立足中国，面向全球，致力于成为全球领先的专注于细胞基因领域的生物制药企业。

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　　关于合源生物

　　合源生物创立于2018年6月，是细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业，深度合作国家一流院所与临床研究中心，构建以CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发创新体系，专注于免疫细胞治疗等创新型药物研发和商业化，致力于打造全球领先的专注于细胞基因疗法的生物制药企业。

　　公司首个核心产品赫基仑赛注射液（拟定）（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，于2019年11月29日获得国家药品监督管理局两项新药临床试验许可，分别为治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病的临床试验（受理号:CXSL1800106）和治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床试验（受理号:CXSL1800107）。目前，两项临床试验均率先进入注册临床II期阶段，并获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation， ODD），有望成为首个上市的自主知识产权靶向CD19 CAR-T产品。

　　公司坚持以满足临床需求为导向，通过严格的细胞治疗产品生产和质量体系，为患者打造安全、高效、可及的免疫细胞治疗产品，持续打造极具扩展性的具有国际竞争力的创新管线，覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等非肿瘤疾病领域。此外，公司具有世界一流研发技术平台，工艺开发平台，质量控制体系以及商业化生产基地。公司拥有多项发明ZL，入选国家科技部国家重点研发计划项目即“科技助力经济2020重点专项项目”。