基因疗法浪潮汹涌而来谁会是下一个“明星”？

　　2018年开始，基因疗法领域持续升温。诺华（Novartis）以87亿美元的金额收购基因疗法公司AveXis，并推动Zolgensma获批上市，也堪称是这一时代最具代表性的事件之一。转眼间，2019年即将过去，不得不说，这一年基因疗法的火热程度相比去年似乎又上了一个台阶。就在今年的最后一个月里，两则重磅新闻又为基因疗法的开发“熔炉“添入了最新一块“助燃剂”。

　　本月，先是安斯泰来（Astellas Pharma）以30亿美元的价格收购了Audentes Theapeutics，且到目前为止，安斯泰来已为开发“一劳永逸”的基因疗法投入了170多亿美元的资金。而后，罗氏（Roche）终于以48亿美元的价格完成了对Spark Therapeutics的收购。这两则消息不但让我们看到了知名医药公司对基因疗法的极大兴趣，也可能诱使其它基因疗法潜在投资者再度进入这一市场。值得一提的是，Audentes被收购的消息传出后，Rocket Therapeutics和Regenexbio等其它几家基因疗法公司的股票也表现出上涨趋势。近两年监管机构似乎也对基因疗法这一领域的发展表现出较强的意愿。这不禁引起我们的猜测：下一个基因疗法“明星”又会是谁？

　　在今天的这篇文章里，我们将结合Vantage上刊登的一篇报道，与读者们共同分享在2020年，或将脱颖而出的几家“明星”基因疗法公司。我们把这些公司分为两大类，以下将为大家分别介绍。篇幅有限，如您在文中没有看到自己感兴趣的内容，也欢迎点击文末“阅读原文/Read More“，访问原始报道页面。

　　拥有完善技术平台的公司？

　　当谈到有潜力的基因治疗领域公司时，很多公司的名字便会涌入脑海，包括Uniqure，Amicus Therapeutics和bluebird bio。其中，Uniqure公司开发的ATM-061，使用了AAV5病毒载体携带编码FIX Padua变体（FIX-Padua）的转基因，具有良好的安全性和耐受性，是目前非常有潜力的B型血友病基因疗法之一。虽然，目前该公司仅在少数患者中进行了试验，但公司的市值已经达到了30亿美元。相信很多想要出手的投资者都希望在其公布关键性3期试验HOPE-B的结果前采取行动。然而，该公司疗法目前的价格相对较高，从这一角度来看，我们或许可以转向价格较为“亲民”的几家公司。

文中提到公司目前的市值，及临床开发项目数量和所处阶段

　　从安斯泰来达成的交易来看，拥有基因疗法专业知识和制造能力的公司或许具有一定的优势。因此，我们会想到Abeona Therapeutics，MeiraGTx，Homology Medicines和Oxford Biomedica这几家公司，他们的共同特点便是拥有自己的“一技之长”。在这几家极具实力的公司中，Oxford Biomedica是最老牌的公司之一。目前，它不但拥有6种处于临床开发阶段的候选产品，还与赛诺菲（Sanofi），诺华等多家知名医药公司就慢病毒载体的供应达成了合作。Oxford目前的市值为5.53亿美元，相比Uniqure来说更具吸引力。

　　致力于流行治疗领域的公司？

　　眼科，神经病学和罕见病学是目前三大流行治疗领域，投资者想必也会从这一角度出发来抢夺先机。

　　总部位于美国纽约的MeiraGTx公司可谓是眼科领域的佼佼者。MeiraGTx在病毒载体的设计，优化以及基因疗法生产方面具有核心能力，并具有潜在的转化基因调控技术。MeiraGTx使用AAV作为传递基因的载体，通过对载体的定制能针对不同疾病优化基因疗法。载体衣壳蛋白的细小差异可以调节将基因递送至不同类型细胞的效率，从而允许选择不同的AAV衣壳以期最有效地靶向特定细胞类型。目前，它已有6款候选疗法进入临床开发阶段。其开发能力已获得了大型医药公司的关注，此前，它已与强生（Johnson & Johnson ）旗下的杨森公司（Janssen）签署了一项全球合作协议，联合开发遗传性视网膜疾病的治疗药物。

　　Abeona是另一家备受关注的基因疗法公司，该公司开发的自体细胞产品EB-101，曾获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，治疗大疱性表皮松懈症患者。但今年9月，美国FDA暂停了该疗法的3期临床试验，造成该公司的股价下跌。但该公司还有2个处于2期临床开发阶段的项目，这或许可以为投资者打消一些顾虑。

　　对于那些“冒险型”投资者来说，Voyager Therapeutics或许是一个不错的选择。Voyager公司的载体表达抗体平台力图使用其独创的能够穿越血脑屏障的腺相关病毒（AAV）载体来表达具有治疗效力的抗体蛋白。这种方法可能只需要一次静脉输液，就能够在大脑中持续表达高水平的治疗性抗体。目前，该公司已与艾伯维（AbbVie）等多家医药公司达成合作，并有2款治疗帕金森病的候选疗法进入临床开发阶段。神经系统疾病的生物学特性较为复杂，而且可能会涉及多个基因。因此，用基因疗法治疗神经系统疾病存在重大的挑战性。

　　诚然，基因疗法具有广阔的治疗前景，但也存在一定的风险。基因疗法治疗效果的持续时间目前仍然未知，其医疗费用对于患者来说也是一个沉重的负担。我们希望在2020年可以有更多的“新星“脱颖而出，推动这一疗法取得崭新的进展。