基因疗法浪潮汹涌而来谁会是下一个“明星”？
2018年开始，基因疗法领域持续升温。诺华（Novartis）以87亿美元的金额收购基因疗法公司AveXis，并推动Zolgensma获批上市，也堪称是这一时代最具代表性的事件之一。转眼间，2019年即将过去，不得不说，这一年基因疗法的火热程度相比去年似乎又上了一个台阶。就在今年的最后一个月里，两则重磅新闻又为基因疗法的开发“熔炉“添入了最新一块“助燃剂”。 本月，先是安斯泰来（Astellas Pharma）以30亿美元的价格收购了Audentes Theapeutics，且到目前为止，安斯泰来已为开发“一劳永逸”的基因疗法投入了170多亿美元的资金。而后，罗氏（Roche）终于以48亿美元的价格完成了对Spark Therapeutics的收购。这两则消息不但让我们看到了知名医药公司对基因疗法的极大兴趣，也可能诱使其它基因疗法潜在投资者再度进入这一市场。值得一提的是，Audentes被收购的消息传出后，Rocket T......阅读全文
基因疗法遏制罕见脑病
在ALD患者的大脑中，保护神经的髓鞘消失了。图片来源：Frank Gaillard 基因治疗正在兑现自己的承诺——在男孩中抑制了一种罕见致死性脑病的发作。 科学家在日前于华盛顿哥伦比亚特区召开的美国基因与细胞治疗学会年会上发布的一项新研究成果显示，在利用基因工程病毒向细胞中传送一种基因从而补
罕见病基因疗法的机遇及挑战 基因疗法时代来临
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
我国杰出的神经病学专家李大年逝世
据山东大学齐鲁医院消息，我国杰出的神经病学专家，山东省神经内科专业主要创始人，山东大学齐鲁医院终身教授李大年，因病医治无效，于2022年5月17日11时37分在济南逝世，享年94岁。 公开资料显示，李大年生于1928年1月21日，天津市人，1952年毕业于华西大学医学院，同年赴上海医学院（
“罕见病”的经济疗法
人类正以类似行为艺术的方式对抗着上天的捉弄。 2014年夏天，人们往自己身上倾倒着一桶又一桶冰水。娱乐感爆棚的“冰桶挑战”以病毒式传播让“罕见病”获得了罕见的社会关注。 绝大多数罕见病是基因缺陷所致，而医学问题也有其经济学疗法。 经济杠杆激励“孤儿药”研发 “冰桶挑战”让人们关注渐冻症，
Lancet Neurol：2018神经病学总结之神经肌肉疾病
神经肌肉疾病是累及周围神经、神经肌肉连接处和肌肉组织的一组疾病，主要表现为肌收缩力减退或消失以及肌肉萎缩等。2018年神经肌肉疾病在治疗方面取得巨大进展，特别是那些遗传类的疾病。 RNA干扰疗法 遗传性转胸腺肽淀粉样变性是一种进行性、多系统性、常染色体显性疾病，在症状出现后3~15年内会导致
这种罕见病基因疗法，已通过美国FDA审查
蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查：该药是一种一次性基因疗法，用于治疗年龄在18岁以下的脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。
摩根健康会：基因疗法治罕见病进展怎样？
1月7日召开的摩根健康会，一年一度，有上千名投资人和药企的高管参加，可谓济济一堂，人头攒动，小编参加了两届，从会场酒店的一楼到主会场的三楼，光走楼梯都需要交通管制，可谓奇观。 今年是第39届摩根会，开场的7日，第一天Serepta公司就开始了一个讲演，其中介绍了最新基因疗法的进展。 如果大家
《神经病学》：治疗从发性头疼的药物可能导致心脏疾病
根据发表在8月14日的《神经病学》（Neurology）上的最新研究结果，一种目前广泛用于防止从发性头疼发生的药物将导致心脏问题。因此服用这些药物——戊脉安（verapamil）的病人需要经常接受心电图的监控，以防止心脏搏动异常的发生。 从发性头疼是一种罕见且严重的头疼，它在男性中发生频率更高。从发
江基尧团队在《柳叶刀神经病学》发表论文
2月13日，上海交通大学医学院附属仁济医院首席专家、上海市颅脑创伤研究所所长江基尧教授作为唯一通信作者在世界神经科学排名第一《柳叶刀神经病学》杂志(影响因子 27.138分) 在线发表题为《中国颅脑创伤》的长篇论文。 据悉，该研究论文是中国专家首次在世界顶级医学杂志报道中国颅脑创伤取得的成就，
Lancet Neurol：2018神经病学总结之神经系统感染
神经系统感染性疾病十分常见，是一组由细菌、真菌、病毒和螺旋体等多种病原体侵犯脑实质和血管等引起的急、慢性炎症性或非炎症性疾病。2018年神经系统感染疾病在发病机制、治疗方面取得巨大进展。 病毒可能参与阿尔茨海默病（AD）的发生和发展 微生物和病毒可能参与阿尔茨海默病（AD）的发生和发展。一项