基因编辑疗法或使癌细胞永久失活

据《科学进展》杂志日前报道，以色列特拉维夫大学的一项研究证明，CRISPR/Cas9系统在治疗侵入性癌症方面非常有效，这是在寻找癌症治愈方法迈出的重要一步。

研究人员开发的一种基于脂质纳米颗粒的新型递送系统CRISPR—LNP，可专门针对癌细胞并通过基因操作将其破坏。该系统携带的一个遗传信使（信使RNA），可对CRISPR酶Cas9进行编码，Cas9作为剪切细胞DNA的分子剪刀会剪切癌细胞的DNA，从而使其失效并永久防止复制。

特拉维夫大学生物医学与癌症研究学院负责研发的副院长丹·皮尔教授称，这是世界上首个证明CRISPR基因组编辑系统可用于有效治疗活体动物癌症的研究。该方法并非化学疗法，无副作用，而且经此方法治疗的癌细胞将永远不会再具有活性。

为了验证使用该技术治疗癌症的可行性，皮尔教授及其团队选择了两种最致命的癌症——胶质母细胞瘤和转移性卵巢癌开展研究。

胶质母细胞瘤是最具侵入性的脑癌类型，诊断后的预期寿命为15个月，5年生存率仅为3％。研究证明，使用CRISPR—LNP进行的单次治疗，可使患有胶质母细胞瘤的小鼠的平均预期寿命增加一倍，从而将其总生存率提高了约30％。

卵巢癌是造成女性病亡的主要疾病之一，也是女性生殖系统中最致命的癌症。当转移扩散到全身时，大多数患者被诊断为癌症晚期。尽管近年来治疗效果有所进展，但只有三分之一的患者可能幸存。研究表明，在转移性卵巢癌小鼠模型中使用CRISPR—LNP进行治疗，可将其总生存率提高80％。

皮尔教授表示，能够识别和改变任何基因片段的CRISPR基因组编辑技术，彻底革新了以个性化方式破坏、修复甚至替换基因的能力。尽管该项技术用途广泛，但其临床实践仍处于起步阶段，亟待开发一种有效的递送系统将CRISPR安全准确地递送至靶细胞。新研究开发出的递送系统则可靶向负责癌细胞生存的DNA，这是一种针对目前尚无有效疗法的侵入性癌症的创新方法。