开发基因疗法Ionis达成17亿美元许可

Ionis Pharmaceuticals与其子公司Akcea Therapeutics近日宣布，Ionis全球独家授权许可Akcea进行inotersen和AKCEA-TTR-LRx（前IONIS-TTR-LRx）两项药物的开发和推广，该协议总值达17亿美元。

通过利用Ionis的前期准备以及Akcea的商业基础和布局，此次协议旨在强化产品成功上市的能力。新组合的Akcea团队正准备在美国和欧盟上市Inotersen，该药物预计计划于2018年中批准，用以治疗遗传性甲状腺素运载蛋白淀粉样变性（hATTR）——一种系统性、进行性和致命性的疾病。这种疾病是错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）的蛋白质基因突变的结果。这导致聚集在神经，心脏和胃肠道中的淀粉样蛋白原纤维的形成。这种疾病影响着全球约50，000人。

两家公司也在研发用于治疗遗传和野生型ATTR的AKCEA-TTR-LRx。AKCEA-TTR-LRx计划于2018年进入临床。

根据协议，Ionis将收到Akcea的1.5亿美元预付款。美国和欧盟监管机构的批准将推动Ionis收到5000万美元和4000万美元的里程碑付款。Akcea可以选择使用股票而不是现金支付预付款和相关费用。此外，该协议还有另外13亿美元的里程碑款项。

Ionis首席执行官兼董事长Stanley T. Crooke 博士说：“此次合作反映了我们对inotersen价值的信心，并体现了我们利用商业分支机构进行药物商业化的战略，使Ionis的核心专注于创新和反义基因疗法的研发管线。这一合作将有利于Ionis-Akcea团队迅速将药物推向急需这种治疗的患者。我们与Akcea的合作将使inotersen和TTR产品的价值最大化。”

Akcea Therapeutics首席执行官Paula Soteropoulos女士说：“这项合作对Akcea来说具有转型意义。增加两种潜在的、改变生活质量的疗法——inotersen和AKCEA-TTR-LRx，扩大了我们的研发管线。Akcea以患者为中心的商业模式和我们的专注及专业有益于推动Inotersen的成功上市。我们已经配备了我们的能力和团队，致力于成为罕见病领域的领先企业。”