碱基编辑技术
近几年,CRISPR/Cas9基因编辑技术被全球科学家们广泛使用。然而,尽管很容易用它改变基因的功能,但修复点突变(指由单个碱基改变引发的突变)一直是个未解的难题。
A——腺嘌呤;T——胸腺嘧啶;C——胞嘧啶;G——鸟瞟呤;根据碱基互补配对原则,A与T配对、C与G配对。(图片来源:网络)
Beam Therapeutics的核心技术建立在张锋和David Liu的科研突破之上,包括David Liu实验室开发的多个DNA碱基编辑平台(DNA base editor platforms)和张锋团队研发的RNA碱基编辑平台(RNA base editor platform)。
与传统的CRISPR技术不同,碱基编辑能够精准定位、直接编辑基因组中单个碱基,并不需要切断DNA或者RNA。去年,单碱基编辑技术被评为“Science 2017年度十大突破”,David R. Liu教授也因开发出该技术入选了“Nature 2017年度十大人物”。
A轮融资8700万美元
此次Beam的正式起航带着由F-Prime Capital Partners和ARCH Venture Partners领投的8700万美元的A轮融资。
ARCH Venture Partners的联合创始人Robert Nelsen说:“借助下一代基因编辑技术、世界级的团队以及重要的资源,Beam将致力于改变我们治疗甚至预防疾病的方式。”
ARCH Venture Partners的总经理Kristina Burow表示,CRISPR基因组编辑领域的发展仍在继续加速。Beam的碱基编辑技术创造了精准编辑基因组的全新方法,用以治疗患有毁灭性疾病的患者。
三项许可协议
此外,值得一提的是,目前Beam已与哈佛大学、Broad研究所和Editas Medicine(张锋与人联合创办的另一家公司)达成了3项许可协议。
第一个协议是关于由David Liu实验室开发的两个碱基编辑平台(相关成果分别于2016年、2017年发表在Nature杂志上;探索君报道:哈佛大牛2篇Nature:现在,我们可以自由替换DNA碱基了!)。第二个协议是关于由张锋实验室开发的靶向RNA的碱基编辑器,包括REPAIR(相关成果于2017年发表在Science杂志上;探索君报道:张锋Science再抛重磅:“魔剪” CRISPR可用于编辑人类细胞RNA单个碱基)。第三个与Editas达成的协议使得Beam拥有了哈佛大学、Broad研究所、麻省总医院CRISPR技术的某些知识产权以及Editas公司一些技术的知识产权。作为回报,Editas获得了Beam的股份,并将有资格获得使用其技术的疗法的提成。
当被问及Beam是否会与Editas竞争时,公司CEO John Evans表示:“两家公司是利用互补的方法针对不同的疾病领域。我们的目标是,找到碱基编辑可作为其最佳治疗方案的疾病,同样,传统的CRISPR技术也定有它最‘擅长’的疾病领域。”
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