“成都造”基因疗法启动临床研究，有望实现“一针治愈”！

　　好消息！诞生于成都天府国际生物城的中国首个B型血友病原创靶标基因疗法将在中国医学科学院血液病医院启动临床研究。

　　有望实现“一针治愈”！

　　近日，国家科学技术部政务服务平台官网更新：中国人类遗传资源行政许可事项2022年第2批审批结果发布，其中“评价ZS801腺相关病毒载体表达人凝血因子IX基因治疗技术在血友病B患者中的安全性和有效性的临床研究”（国科遗办审字〔2022〕CJ0195号）的AAV（腺相关病毒）基因疗法临床研究通过中国人类遗传资源管理办公室审评。

　　ZS801项目是什么？

　　ZS801项目将用于治疗B型血友病，与传统酶替代疗法相比，有望实现“一针治愈”；与竞品相比，ZS801使用了至善唯新联合国内知名医疗机构自主开发的原创药物靶标，药效比肩国外品种，且具备独立知识产权。

　　据悉，该项目由位于成都天府国际生物城的企业-四川至善唯新生物科技有限公司合作发起，即将在中国医学科学院血液病医院开展临床研究。这标志着中国首个B型血友病原创靶标基因疗法诞生于成都天府国际生物城。成都生物医药产业在基因治疗领域收获重要里程碑。

　　至善唯新生物由四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室教授、蓉漂人才董飚博士领衔，致力于开发中国人能负担的AAV基因药物。公司创立于成都天府国际生物城，从零搭建了国际先进的基因、启动子、衣壳优化以及药物规模生产平台，具备了基因药物开发生产的全流程能力，同时生物城加速器内的1万平方米GMP生产车间也正在加速建设，预计2022年内正式投入运行。