我国创新药物重大专项的实施与进展

　　最近，国务院出台了《促进生物产业加快发展的若干政策》，提出将生物产业培育成为我国高技术领域的支柱产业。“重大新药创制”科技重大专项也于5月份正式启动实施。这对于我国生物医药产业的发展和提升我国医药产业的创新水平，将起到很大的推动作用。

 

　　我国医药体系创新的目标、定位和阶段：

　　三大目标

　　1. 针对严重危害人民健康的重大疾病，研制疗效好、副作用小、价格便宜的药品，为群众提供安全、有效、方便、价廉的医疗卫生服务，基本满足我国人民日益增长的健康和医疗需求。

　　2. 重点依托长三角、珠三角、环渤海等技术、产业优势区域，构筑国家药物创新技术体系;培养高水平专业人才队伍，为创新药物研究开发提供技术支撑。

　　3. 探索并建立符合我国国情、行之有效的创新药物研制的新模式和新机制。

　　三个定位

　　1. 传承中医药优势和特色，加速中医药现代化的进程，使我国创新中药研究居于国际领先水平;

　　2. 重点发展人源化治疗抗体等生物技术药物，力争在生物技术药物研究领域取得多点突破，接近或达到世界先进水平;

　　3. 探索药物创新的新模式，开拓创新、全面赶超，全力推进化学药研究开发实现跨越发展，使化学药研究开发的综合能力和水平接近国际先进水平。

　　三个阶段

　　1. 2008年至2010年——创新转型阶段：基本形成国家药物创新体系;

　　2. 2011年至2015年——快速增长阶段：新药研发的主要技术规范基本实现与国际接轨，研发水平显著提高，与发达国家的差距明显缩小;

　　3. 2016年至2020年——跨越发展阶段：新药研究开发的综合能力和水平接近国际先进水平。

 

　　“十一五”期间为创新转型阶段，将实现三个重要突破：

　　1. 自主研制的创新药物走向国际。

　　2. 部分单元技术平台实现与发达国家互认。

　　3. 整体布局，基本形成国家药物创新体系。

 

　　新药创新重大专项的部署与进展

　　新药创新重大专项是保障我国人民健康、维护国家经济安全和社会稳定的迫切需求;是促进我国医药产业实现跨越发展、建设医药强国的重大战略举措。

　　专项领导小组和组织实施部门严格按照国务院批准的实施方案组织实施工作，并根据应对金融危机、落实医改方案、防治甲型流感等工作的需要，进行了专门部署。截至4月底，已经部署了“十一五”研究任务的98%，其中第一批121个课题的第一笔经费已拨付到位，第二批874个项目的经费正在进行综合评审。

　　把新药做的更好：针对10类(种)严重危害人民健康的重大疾病，安排了748个新药研究课题。

　　为实现“十一五”期间取得30个新药证书的目标，实施方案确定支持100个新药临床研究课题。在平台项目中，部署安排了39个临床研究课题。

　　为实现“十二五”期间取得30—40个新药证书，安排了200个临床前研究课题。充分利用863等科技计划的基础，能够保障在“十一五”末期有100个新药研究取得临床研究批件。

　　为实现“十三五”期间取得30—40个新药证书的目标，已安排了448个候选药物课题。考虑到整合“863”、“973”、自然科技基金等科技计划的工作成果，实施方案设计支持500个候选药物课题，目前已经部署了实施方案90%的任务，其余52个课题将近期在第三批课题中安排。

　　把大药做得更大：针对当前临床急需用药和基本药物需求，部署了36个药物大品种技术改造课题。

　　选择医院临床需求量大、市场占有率高、增长潜力较大、附加值较高、对治疗疾病具有独特作用的药物大品种，通过技术创新，提升一批药物大品种的生产、制造水平和质量标准，培育出符合社会需求的药物大品种和品牌产品。安排了36项药物大品种技术改造课题，其中化学药10项，中药10项，生物药8项，非ZL药物8项。

　　把研发平台建成一流：为迅速提高新药创新能力，安排了43%的经费建设创新药物研发平台。

　　平台建设不仅制约我国“十一五”新药研发目标实现，而且会制约我国医药新药创新能力和产业的长远发展，建设国际一流研发平台已经成为我国医药研究开发最迫切的任务。

　　一是建立健全10个综合性创新药物研发平台。选择了我国新药研究力量雄厚、基础条件好、发展潜力大的研究院所、大学及高技术园区，部署10个综合性大平台建设课题。同时建立了5个候补综合性研究开发平台。(摘要)

　　二是建立健全8个新药安全评价中心(GLP)。建立真正与国际规范接轨的研究开发平台，实现与发达国家双边或多边互认，加速国外新药安全评价研究逐步向中国转移。

　　三是建立健全26个新药临床研究中心(GCP)。新药专项支持了26个针对肿瘤、心脑血管疾病等10类(种)GCP平台，目标是推动我国新药临床评价研究与国际规范接轨，实现与发达国家双边或多边互认，加速我国成为药物后期研究的大国。

　　四是建设39个企业为主体的药物技术创新平台。为了加速企业成为药物创新的主体，提高企业竞争力。实施方案设计了39个企业技术平台， 目前已经100%的完成了部署工作。

　　培育国际一流企业。为促进我国医药产业的发展，部署了21个创新药物孵化基地课题，以推进药物创新成果转化。目的在于通过集成创新和引进消化吸收再创新，培育若干个工业产值突破100亿元的大型化学药和中药制药企业和工业产值在50亿元以上的大型生物技术药制药企业。

　　关键技术取得重大突破。为解决制约我国新药研发瓶颈技术，部署了99个关键技术研究课题。针对化学药、中药和生物技术药新药研究开发、药物大品种技术改造和新药产业化发展的关键环节，重点攻克20—30个严重制约发展的瓶颈技术。

 

　　专项部署工作注意处理好几个关系

　　较好把握了取得新药证书与长远创新能力建设的关系，把能力建设作为“十一五”的工作重点。 较好地把握了化学药、生物药和中药的关系。化学药是重点，中药是特色，生物药是亮点。三类药的经费数与课题数都各占1/3，中药研究的支持力度是历史上比例最高的。较好地处理了产业区域布局与科学布局的关系。既要考虑科学布局，又要考虑医药产业区域布局。探索了市场经济时期创新体制的组织形式。

 

　　专项实施进展情况

　　新药研发工作正在扎实推进

　　专项给予重点支持的幽门螺杆菌(Hp)疫苗等3个新药已经取得新药证书，Hp疫苗保护率达72.1%，是世界上保护率最高的疫苗之一。该疫苗的使用有可能使我国尚未感染Hp的7亿人口不患或少患胃病、胃癌等相关疾病。抗耐药菌左旋奥硝唑等10个新药已经完成全部研究工作。抗肿瘤药海姆泊芬等43个新药正在进行Ⅲ期临床试验。

　　中科院上海药物所经过16年研制的抗菌药盐酸安妥沙星2009年4月15日获得一类新药证书。和现有同类药物相比，用量更少，安全性、疗效都具有明显的优势。

　　清华大学研发的一类抗肿瘤药“重组人血管内皮抑制素” ，2007年4月在美国上市，一天之内融资2.6亿美元。

　　这些新药中，近2/3的新药将是我国在世界上首次确定化学结构、作用靶点的一类新药。

 

　　10个大品种改造可超计划完成

　　为了贯彻国务院关于实施重大专项要注重拉动内需、应对金融危机的要求，同时落实医改方案对基本用药的要求，本专项支持了36个药物大品种的技术改造，将进一步提高药品质量，提高安全性、降低生产成本，拉动药品产值，推动经济发展。

　　比如，江苏恒瑞抗肿瘤药多西他赛正在进行技术改造，优化生产工艺，提高主原料10-脱乙酰基巴卡丁111利用率和产品收率，降低生产成本，力争获得FDA等国际认证，进入国际原料药市场。

 

　　药物研究平台建设加快与国际接轨

　　已有6个GLP通过了国际AAALAC 认证，国家成都中药安全性评价中心还通过了美国NIH OLAW 认证，中科院上海药物所安评中心/阿斯利康生物技术安评中心年内完成建设，建立了FDA2008年提出的系列分子毒理模型。国家北京药物安全评价监测中心与美国毒理学会、国家毒理研究中心(NCTR)初步建立合作关系。这些GLP的建设为我国成为新药后期研究开发的强国，迈出了可喜的一步。

　　专项支持26个新药临床研究平台也取得了较快进展，部分机构已经得到国际互认、开始承担国际多中心研究工作。中国医学科学院肿瘤医院作为负责单位参与国际多中心研究45项，接受了欧盟药政主管部门派来的专家对承担的国际多中心临床试验的稽查工作。

 

　　全国医药园区建设力度明显加强，医药产业的布局出现可喜局面

　　北京进一步加大亦庄、大兴生物医药园区建设力度，上海张江生物医药园区，已经聚集300多家医药企业，最近浦东新区又与南汇区合并，进一步扩大了医药科技发展空间。天津市政府在滨海新区建设“国际生物与医药联合研究院”和“生物医药园”。江苏省正在泰州市建设“中国医药城”，国务院已经批准泰州医药园区为“国家医药高新技术开发区”。云南省可容纳2—3千只大动物的实验基地的土建工作已经完成等等。