新制剂使神经退行性疾病治疗获得突出进展

　　研究人员已经发现，帕金森病和阿尔茨海默氏病患者的死亡后脑中细胞受体异常过度表达，动物模型中可以抑制细胞受体，以清除毒性蛋白质积聚，减少脑部炎症，提高认知功能。

　　乔治城大学医学中心（GUMC）研究人员在伦敦阿尔茨海默病协会国际会议上提出的这些双重发现标志着受体（discoindin结构域受体（DDRs））首次被理解为在帕金森病和阿尔茨海默病中发挥作用。（它们主要被认为是抗癌的潜在目标。）

　　研究的资深作者，神经科学家Charbel Moussa，MBBS说：“这些细胞受体的活化似乎阻止脑细胞清除垃圾 -蛋白质的毒性积累，如α-突触核蛋白，tau和淀粉样蛋白，常见于神经变性疾病。

　　过量的DDRs激活可能会关闭自噬，导致脑细胞内毒性蛋白质的积累，并可能导致神经退行性疾病中常见的血脑屏障破裂。

　　酪氨酸激酶抑制剂的DDRs抑制剂似乎通过血脑屏障修复使大脑绝缘，这可以防止在体内循环的有害免疫细胞进入大脑，在那里他们可以不加区别地攻击和杀死健康和病态的神经元，如那些无法进行自噬的神经元。

　　神经学副教授Moussa解释说：“我们研究了进入大脑并抑制DDRs的实验性酪氨酸激酶抑制剂。 “使用低剂量的药物LCB-03-110抑制这些受体，或者在帕金森病和阿尔茨海默氏病的几种模型中减少DDRs表达使得神经细胞能够开启自噬以清除有毒的蛋白质，这导致我们的动物模型的认知改善。

　　Moussa已经发现了其他针对自噬过程的药剂。用于治疗白血病的一种此类药物尼罗替尼（诺华公司的Tasigna）正在帕金森病和阿尔茨海默病患者中进行研究。

　　乔治敦已经提交了与使用某些DDR抑制剂相关的ZL申请来治疗神经变性疾病。穆萨是保护知识产权的命名发明家。此外，乔治敦州还持有美国有关技术的美国ZL，用于使用尼罗替尼治疗某些神经退行性疾病，并在美国和外国司法部门拥有其他待批ZL申请。