新型“碱基编辑器”有助治疗遗传疾病

　　一个美国团队２５日在英国《自然》杂志发表报告说，它在基因编辑技术方面取得新进展，可通过一种新型“碱基编辑器”在基因中替换碱基，有助科学家增强对遗传疾病的理解和开发新疗法。

　　基因是脱氧核糖核酸（ＤＮＡ）上的片段，而ＤＮＡ双链螺旋结构由４种化学碱基组成，即腺嘌呤（Ａ）、鸟嘌呤（Ｇ）、胞嘧啶（Ｃ）和胸腺嘧啶（Ｔ），其中鸟嘌呤和胞嘧啶配对，腺嘌呤和胸腺嘧啶配对。

　　美国布罗德研究所的科研人员在报告中描述了一种新型碱基编辑器，它可以在不断开ＤＮＡ双链的情况下，将Ａ·Ｔ碱基对转换成Ｇ·Ｃ碱基对，也就是说能实现高效、可选择性地在基因中替换碱基。

　　在所有已知的疾病相关单碱基对突变中，约有一半涉及野生型Ｇ·Ｃ碱基对转换成突变型Ａ·Ｔ碱基对，新发明的碱基编辑器有可能帮助患者恢复这一类突变。

　　据介绍，这种碱基编辑器对细菌细胞和人类细胞的ＤＮＡ均有效，在人类细胞中，它们能在大范围目标区域内引入预期突变，效率约为５０％，高于任何其他基因组编辑方法的效率，而且几乎没有副作用。

　　英国伦敦大学学院的研究人员海伦·奥尼尔评价说，这种可直接修改碱基对的能力对疾病研究以及未来修复疾病导致的变异能够起到重要作用。

　　英国弗朗西斯·克里克研究所的罗宾·洛弗尔－巴奇教授说，这种碱基编辑器５０％的效率令人印象深刻，但仍有待进一步提高，今后还需更多研究来证实这种方法的安全性。