欧盟科学家开发基因疗法治疗神经系统疾病

　　过去十年中，人们对正常的大脑功能以及中枢神经系统紊乱的机制和原则的理解已经取得了明显进展，催生一系列治疗神经系统紊乱的新方法。但是目前的药理疗法只起到缓解作用。基因疗法是指将特定基因信息转移到某种病变组织和细胞，以恢复其原有正常功能。欧洲科学家正在尝试利用此方法治疗神经系统疾病。

　　虽然基因治疗方法目前还处于实验阶段，但其对于开发永久性调节遗传表型的治疗方法有积极意义。目前，已确认几种蛋白质和调节性核糖核酸(RNA)可以调节正常大脑功能和影响发病机制。基因治疗方法旨在直接作用于病灶区域的分子，与基于传统药理学的药物治疗相比，基因治疗更为省时和价廉。

　　欧盟研发第七框架计划出资支持的NEUGENE项目旨在克服现有基因疗法的局限性，通过确定安全有效的基因载体以开发治疗主要神经系统紊乱的方法。该项目团队以帕金森病为模型，以大脑特定细胞类型病毒载体为靶向，在神经元或神经胶质细胞中的治疗性分子中成功地获得有效安全的基因表达。

　　目前，项目团队已开发出腺相关病毒(AAV)和慢病毒(LV)载体，成功地向帕金森病主要目标细胞群和星形胶质细胞传递特定治疗性基因。通过特定催化剂和调节性蛋白质为基础的方法，研究人员获得了有针对性的转基因表达。

　　关于载体的安全性，研究团队发现对腺相关病毒血清型2的免疫反应可影响转基因表达的效率。使用通常人体不具自然免疫力的马传染性贫血病毒(EIAV)为基础的替代性载体则更为安全。

　　总体而言，NEUGENE项目新开发出的载体大大提高了调节特定细胞的转基因表达的效率，为开发未来神经系统疾病创新性基因治疗方法奠定了基础。