癫痫:基因疗法VS细胞疗法

　　癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。

　　而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法&细胞疗法。

　　基因疗法

　　2014年1月23日的EurekAlert报告：性激素雌二醇或能阻止或减少与某种严重形式儿童癫痫有关的癫痫发作。用激素治疗癫痫患者可能可以改善造成癫痫发作的未能发育的神经元。雌二醇是一种雌激素，它最出名的是其在生殖方面所起的作用，但该激素也由脑中的神经元所制造，且它在脑中具有保护神经的作用。由Jeffrey Noebels及其同事所做的小鼠试验显示，雌二醇看来能通过在疾病过程的早期改变脑子的神经元回路而防止癫痫发作。

　　该小组的小鼠模型含有与在罹患严重癫痫发作的婴儿(大多为男性)中所见的相同的基因突变。这些小鼠所接受的雌二醇剂量水平与那些通过母体血液输送给胎儿的剂量水平类似。研究人员发现，为了取得效果，这些雌二醇必须在小鼠出生之后不久就给它们;如果该治疗被延迟至小鼠30天大的时候，雌二醇就对防止其癫痫发作没有效果。

　　Noebels说：“我们认为当雌激素似乎只在用于生命的早期会有作用的主要原因是因为在过了某一时间点之后，脑细胞会停止对该激素作为一种刺激做出反应。”在发育早期，神经元前体会迁徙至它们在脑中的最终位置并形成新的连接。

　　这一过程受到如雌二醇——它能对脑子的特定区域进行塑造从而使其能够在成年时具有正常功能——等神经甾体激素的部分影响。然而，这一对脑子的塑造是自限性的，且发生这些变化的时间之窗最终会被关闭。

　　Noebels说，这些结果提示，尽管还需要在其它儿童癫痫发作的动物模型中做更多的测试，但人们或有可能用雌二醇“轻微推动”幼年的脑子朝着较为健康的道路进行发育。

　　细胞疗法

　　继智能穿戴走进医疗保健领域，大数据开启移动医疗之后，细胞疗法曙光初现试图掀起下一波医药行业的科技浪潮。

　　据了解，细胞疗法产品多为直接注射至患处的治疗性细胞，注射后细胞将自动响应患处信号，分泌细胞因子、趋化因子等多种治疗蛋白，降低炎症反应，调节免疫系统，刺激血管形成，最终促进机体自愈。无论是来源于自身的还是异体的治疗细胞，都是一种源自人体本身的药物，所以其不同于外源的化学和生物药物—细胞疗法的组织修复作用与免疫调节作用较强，而毒副作用相对较小。

　　相关科学研究证明，神经干细胞的定向分化性，使修复和替代死亡的神经细胞成为现实。为了减少神经损伤后遗症，延缓或抑止疾病的进一步发展，取得更好的恢复效果，从根本上修复和激活死亡神经细胞是十分必要的，而“神经干细胞激活疗法”便是基于此诞生的。

　　经干细胞移植治疗癫痫目前主要问题包括：细胞存活能力、体内定向分化、功能整合、肿瘤形成可能、排斥反应等;神经干细胞来源问题、异基因移植的免疫排斥反应问题、异种基因移植被感染的危险等亦有待进一步研究。其他来源的干细胞，如脂肪组织、毛根、羊膜、骨髓间质干细胞等经过分离、培养、增殖后能否作为供体细胞，尚在设计或实验室研究中。

　　正在发展之中的干细胞研究更是为未来的器官再生与替换提供了无限的可能，储备脐带血与骨髓中的干细胞以备未来健康的不时之需并不是完全的天方夜谭，相关研究机构预计在未来的2-3年中该行业将保持两位数增长、整体规模超过50亿美元。

　　近日，国信证券研究报告指出，2014年细胞疗法相关公司有望迎来进一步增长。由于细胞疗法相关公司的产品和服务大多还处于临床试验期，因此短期业绩是缺失的，其股价走势多取决于产品临床试验的结果是否符合预期，属于技术驱动型的科技类热点，在技术突破时容易带来公司表现的质变。

　　关于癫痫

　　癫痫的发病分为5个阶段：癫痫持续状态-失神发作-复杂部分发作-单纯部分发作-全面强直阵挛发作。

　　1. 全面强直-阵挛发作(大发作)：系指全身肌肉抽动及意识丧失的发作。以产伤、脑外伤、脑瘤等较常见。强直-阵挛发作可发生在任何年龄，是各种癫痫中最常见的发作类型。其典型发作可分为先兆期、强直期、阵挛期、恢复期四个临床阶段。发作期间脑电图为典型的爆发性多棘波和棘-慢波综合，每次棘-慢波综合可伴有肌肉跳动。

　　2.单纯部分发作：是指脑的局部皮质放电而引起的与该部位的功能相对应的症状，包括运动、感觉、自主神经、精神症状及体征。分为四组：①伴运动症状者;②伴躯体感觉或特殊感觉症状者;③伴自主神经症状和体征者;④伴精神症状者。

　　3.复杂部分发作：习惯上又称精神运动发作，伴有意识障碍。先兆多在意识丧失前或即将丧失时发生，故发作后患者仍能回忆。

　　4.失神发作(小发作)：其典型表现为短暂的意识障碍，而不伴先兆或发作后症状。

　　5.癫痫持续状态：是指单次癫痫发作超过30分钟，或者癫痫频繁发作，以致患者尚未从前一次发作中完全恢复而又有另一次发作，总时间超过30分钟者。癫痫持续状态是一种需要抢救的急症。

　　2012年伦敦奥运会的会徽宣传片因其引起多名癫痫病患者癫痫病发作而被网友各种吐槽。