益普生Dysport(A型肉毒素)获美国FDA批准扩大适应症

　　法国制药公司益普生（Ipsen）旗下益普生生物制药公司（ipsen BioPharmaceuticals）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大Dysport（中文名：丽舒妥，abobotulinumtoxinA，A型肉毒杆菌毒素）注射液的适用范围，纳入治疗2岁及以上儿童的上肢痉挛（不包括脑瘫[cerebral palsy，CP]引起的痉挛）。此次批准，使得Dysport成为FDA批准针对的首个针对两种小儿痉挛适应症的肉毒杆菌毒素。此前，FDA在2016年7月批准Dysport治疗2岁及以上儿童的下肢痉挛。

　　此次批准，基于一项关键性III期临床研究的数据。该研究是一项随机、双盲、低剂量对照、多中心研究，共入组了210例年龄在2-17岁患有上肢痉挛的儿童患者。结果显示，Dysport显著改善了痉挛症状，达到了主要疗效终点：采用改良的Ashworth量表（MAS）测量肘或腕屈肌，在第6周时，与Dysport低剂量组（2U/kg）相比，2个Dysport高剂量组（8U/kg，16U/kg）运动障碍相对基线取得了统计学意义的显著改善。对大多数儿童来说，Dysport治疗在12周内同时减轻了上肢和下肢的痉挛症状。在上肢研究中，大多数患者在16-28周复治（retreated），但有些患者的缓解持续时间较长（≥34周）。最常见的不良反应是上呼吸道感染和咽炎。

　　益普生神经科学事业部副总裁、特许经营负责人Kimberly Baldwin表示：“这一批准证明了益普生在神经毒素研究方面的传承，并继续致力于推进患者护理。我们相信，儿童上肢和下肢痉挛的数据都强调，对于寻求长期痉挛症状缓解的患者来说，Dysport是一个重要的治疗选择。”

　　Dysport是一种注射用A型肉毒杆菌毒素（botulinum toxin type A，BoNT-A），从产生BoNT-A的梭状芽胞杆菌中分离纯化出来的，该药作为冻干粉提供。在美国，Dysport已被批准用于治疗成人颈椎张力障碍（CD）和治疗成人痉挛。Dysport第一个也是唯一一个FDA批准用于治疗两岁或两岁以上儿童上肢和下肢痉挛的肉毒杆菌毒素。

　　Dysport和所有肉毒杆菌毒素产品都有一个黑框警告，提示肉毒杆菌毒素的作用可能从注射部位扩散到身体的其他部位，引起类似肉毒杆菌中毒的症状。这些症状包括吞咽和呼吸困难，可能危及生命。Dysport禁止用于已知对任何肉毒杆菌毒素制剂或任何成分过敏的患者，或在拟注射部位存在感染的患者，或已知对牛乳蛋白过敏的患者。Dysport的效价单位与所用的制备和分析方法有关，与肉毒毒素产品的其他制剂不可互换。

　　据估计，痉挛影响着全球1200多万人，这是一种肌肉张力或僵硬异常增加的情况，可能会干扰运动，特别是影响处于生长发育期的儿童。注射药物治疗，包括Dysport，已显示在缓解儿童四肢痉挛相关症状方面有效。