真实案例：为什么新药不能快速审批！

　　美国总统特朗普赢得美国大选后首先做的事情之一就是更新他的网站greatagain.gov。在这个网站上，他公布了他对一系列事情的计划，包括医疗卫生和生物制药方面的计划，一共有6条，其中之一就是改革FDA，集中更多精力于病人需要的新的创新性医疗产品。

　　目前为止，特朗普还没有任命新的FDA领导人，尽管可能的热门人选是Jim O’Neill（卫生和人类服务部的一名前官员）。尽管他既不是医生也不是科学家，但是他在2005-2007年之间先后担任卫生和人类服务部副部长/高级顾问及部长，目前他是Peter Thiel’s Mithril Capital公司的总经理。

　　O’Neill在2014年就声称FDA应该根据药物的安全性而非有效性进行药物审查及批准。

　　但是一项最近的FDA报告汇报了22例关于新药通过2期临床试验但是在3期临床试验中失败的例子，以此强调O’Neill的观点很危险。

　　而日前，洛杉矶时报报道了另一个证明这种药物审批方式有错的真实案例。

　　2004年，FDA批准了基因泰克的肺癌药物特罗凯（埃罗替尼）。那时治疗肺癌的药物很少，尽管这个药物并没有足够证据表明它有效并且还有一些副作用（如强烈的皮疹），但是有总比没有好，采用这个药物治疗一年需要94000美元。

　　就在特罗凯被批准的时候，科学家发现一个和内皮生长因子受体相关的基因突变可以被该药抑制，因此很快科学家们就找到了一种确定该药物是否对病人有效的方法，因为那时该药物在90%的用药病人身上都无效。

　　洛杉矶时报这样写道：“数年来，基因泰克和OSI并没有重视检测这个蛋白变异程度及含量，企图以此避免缩小药物的适用范围。相反，该公司的早期临床试验以及对该药的推广旨在使该药用在所有非小细胞肺癌病人身上，不管他们是否有该突变。”

　　转折点出现在2016年6月，基因泰克给临床医生写信告知他们应该停止为大多数肺癌病人开处方使用该药，这推翻了2010年FDA关于扩大该药适用范围的决定，尽管当时有专家警告并没有足够证据证明该药有效。

　　“临床试验应该检测药物的安全性和有效性，还应该获得产生新假说的信息。”基因泰克在一项声明中说道，“一个药物被批准的适应症随时间改变的例子很少见。”

　　这个案例再一次强调了特朗普及O’Neill关于简化FDA新药审批流程言论的问题所在。在2014年8月的一场演讲中，O’Neill这样说道：“让我们在药物被批准之后再验证他们的疗效吧。”

　　正如最近FDA的研究报告显示，撇开纳税人和保险公司可能在无用的药物上花费数百万甚至数十亿的资金不说，2期安全性临床试验通常会被更大的3期临床试验推翻。或者如洛杉矶时报所说：“那意味着更多的病人将变为临床试验的参与者，医生将为他们开他们知之甚少的药物。”

　　尽管O’Neill以及其他抨击FDA审批流程的人士主要诟病按照目前的审批流程批准一个新药需要花费很长时间，但是洛杉矶时报的文章认为证明一种被批准的药物无效、危险、应该被踢出市场也需要花费很长时间。无效的药物可能由于新研究揭示药物的无效而被剔除，但是监管机构和药物生产商往往不愿意很快更新相关数据，因为这可能让他们失去他们的黄金市场。

　　就基因泰克和特罗凯这个例子而言，这个药物最早被批准是因为化疗失败的病人确实再没有其他选择。2009年，基因泰克和OSI再一次提出申请扩大药物的适用范围，因为新研究显示该药可将生存期延长1个月，因此他们想让该药被批准用于对化疗还有反应的早期病人的维持治疗。而FDA的投票结果是12票赞成，1票否决，因此FDA直接批准了该药的扩大使用范围申请。

　　2011年，特罗凯的全球销售额达到15亿美元，但是8年之后的今天，临床医生却被告知不要给病人使用该药，除非他们携带是该药有效的基因突变。