近日，英国剑桥大学等科研机构的科研人员在Nature上发表了题为“Prioritization of cancer therapeutic targets using CRISPR–Cas9 screens”的文章，研究人员基于功能基因组学，利用CRISPR-Cas9系统对多种癌症治疗的潜在靶标进行筛选，为癌症治疗提供新的思路。
目前，癌症治疗药物的开发存在一定限制，如缺乏靶标高效鉴定的方法和临床疗效较差等，功能基因组学方法可以克服这些限制。研究人员对来自30种癌症类型的324种人类癌细胞系，进行了基因组规模的CRISPR-Cas9筛选，并开发了名为Project Score的在线数据库（https://score.depmap.sanger.ac.uk.），来筛选治疗癌症的优先候选靶标。同时将细胞适应性效应，与基因组生物标志物和药物作用靶标的易处理性相结合，系统地定义组织和基因型中的新靶标。
研究人员通过开发的新方法分析发现，Werner综合征ATP依赖性解旋酶是多种癌症类型肿瘤的合成致死靶标，并具有微卫星不稳定性（MSI）。本研究为癌症治疗药物的开发提供了全新高效的靶标库。（摘译自Nature, Published: 10 April 2019）
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