美国认证瑞德西韦为孤儿药，会影响我们申请ZL吗

　　 3月24日，美国食品和药品管理局（FDA）批准认证该国吉利德科学公司的瑞德西韦（Remdesivir）孤儿药认证，适应症为新冠肺炎（COVID-19）。

　　根据美国《孤儿药法案》，FDA将为制药公司提供7年的市场独占期。其间，该药物仅由原研发企业独家生产销售，FDA不再批准其他具有相同适应症的药物上市，仿制药品的申请也将被禁止。

　　瑞德西韦中国发明ZL申请的相关人士（以下简称相关知情人士）介绍说，孤儿药是指用于预防、治疗罕见病的药物。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。现在美国感染新冠肺炎的患者还不到20万，因此可以批准认证为针对罕见病的孤儿药。

　　很多人担心，这一认证或将影响我国此前对瑞德西韦用途ZL的申请，以及生产和使用瑞德西韦。针对这些担忧，相关专家作出回应。

　　中国科学报：新冠肺炎已经威胁全球，美国将瑞德西韦认证为针对“罕见病”的孤儿药是否存在问题？

　　▲ 王正志（高文律师事务所高级合伙人）：

　　仅就法案来看，目前瑞德西韦治疗新冠肺炎能获得孤儿药的审批，说明它具备申请孤儿药的条件。

　　中国科学报：中国科学院武汉病毒研究所/生物安全大科学研究中心、军事科学院军事医学研究院国家应急防控药物工程技术研究中心，在1月21日申报了瑞得西韦的中国发明ZL（抗2019新型冠状病毒的用途）。

　　目前这一ZL审批进展如何？

　　▲ 相关知情人士：

　　我们原计划是先申请瑞得西韦用于抗新冠病毒的中国发明ZL，然后申请PCT（ZL合作协定）并在18个月之内进入美国、欧盟、日本等国家和地区。

　　目前中国发明ZL还没有公开，可能会在半年之内公开ZL，然后进入ZL实质性审查和授权阶段。

　　中国科学报：美国对孤儿药的政策是适用于全球，还是仅适用于美国？瑞德西韦成为孤儿药，是否会影响中国发明ZL的申请？

　　▲ 王正志：

　　《孤儿药法案》是美国的国内法，只适用于美国国内。

　　▲ 相关知情人士：

　　对我们申请中国发明ZL没有影响。

　　中国科学报：美国将瑞德西韦认证为孤儿药，是否会影响此后我国申请PCT并进入美国？

　　▲ 王正志：

　　不影响。

　　孤儿药的认证是为了阻止其他药企进入某一个细分市场，给原研发企业一颗“定心丸”，是一种行政手段，相当于给原研发企业一些政策扶持。

　　一个药物涉及的ZL会很多，只要有创新点，符合“ZL法”要求，而这个ZL在美国又没有被批准过，那么我们还是可以获得ZL授权的。

　　不过，我们申请的是用途ZL。在现实情况下，绕过用途ZL的方法有很多种，具体要看我们申请的是否是核心ZL。

　　▲ 李彩辉（三生国健药业（上海）股份有限公司知识产权部高级总监）：

　　理论上，如果我国相关机构申请PCT获批并进入美国，我国有可能能够对瑞德西韦用于治疗新冠肺炎进行收费。

　　中国科学报：随着疫情发展，美国的确诊病例可能还会增加，美国现在紧急将瑞德西韦认证为孤儿药，有什么特殊考虑？

　　▲ 王正志：

　　对于美国的这一做法，我们应当理性看待。

　　美国从1983年就制定了《孤儿药法案》，目的是为了鼓励针对罕见病的药物生产企业开展研发。因为这个行业投入大、利润小，如果没有鼓励措施，很可能就没有人愿意干了。

　　根据法案，FDA将为制药公司提供7年的市场独占期，但这个独占期包括研发市场独占期和销售市场独占期。药企要最终实现生产销售市场的独占，前提是临床试验要证明药物有效，药物通过审批并获准上市。

　　如果药企能在短时间内研发出药物并获准上市，剩余的销售市场独占期可以为企业创造很大的利益。但如果7年之内还没有获准上市，就无法享受销售市场的独占了。

　　可以说，美国将瑞德西韦认证为孤儿药，并为吉利德公司提供7年的市场独占期，其实只是对药企为公共利益大胆投资的鼓励和表彰，并不代表瑞德西韦最终一定能通过药物审批并用于治疗新冠肺炎，也不代表吉利德在瑞德西韦的销售市场上最终能实现独占。

　　中国科学报：如果瑞德西韦很快能通过审批并上市，对瑞德西韦孤儿药的认证，可能会对未来我国使用瑞德西韦产生什么影响？

　　▲ 王正志：

　　如果最后瑞德西韦通过审批并上市，可能会由于销售市场独占导致药物定价高，对患者利益造成损害。但这并不等于说吉利德公司会不向中国销售瑞德西韦或在中国高价销售瑞德西韦，因为包括我国在内，很多国家都有“强制许可制度”。

　　我国“ZL法”规定，在国家出现紧急状态或者非常情况时，或者为了公共利益的目的，国务院ZL行政部门可以给予实施发明ZL或者实用新型ZL的强制许可。

　　为了公共健康目的，对取得ZL权的药品，国务院ZL行政部门可以给予制造并将其出口到符合中华人民共和国参加的有关国际条约规定的国家或者地区的强制许可。

　　在我国，“强制许可制度”自1983年“ZL法”制定以来一直在休眠，从来没有用过。由于可能引起国际争议，各国对于执行“强制许可制度”大都比较谨慎。印度曾执行过这一制度，不顾西方ZL保护法，为广大低收入者提供了仿制药，不过也引发了舆论争议。

　　▲ 李彩辉:

　　美国对孤儿药的认证可能会加速中国瑞德西韦的药物审批。目前中国正在开展瑞德西韦的临床试验，如果临床试验效果好，也许瑞德西韦会很快通过药物审批，这对于结束疫情来说是一个很好的消息。

　　中国科学报：目前我国是否有关于孤儿药的相关法律？

　　▲ 王正志：

　　据我了解，我国目前还没有与孤儿药相关的立法动向。由于孤儿药的药物研发难度大、审批周期长、利润空间小，所以大家也在呼吁一些解决办法。比如说，加快孤儿药的伦理审批、加快授权、压缩程序等。