荣昌生物泰它西普获美国FDA孤儿药资格认定

10月12日，荣昌生物制药股份有限公司宣布：泰它西普获得美国食品药品监督管理局颁发的针对重症肌无力治疗的孤儿药资格认定。

10月12日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布：泰它西普（研发代号：RC18，商品名：泰爱®）获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的针对重症肌无力（MG）治疗的孤儿药资格认定。在此之前，泰它西普治疗全身型重症肌无力（gMG）的国内Ⅱ期临床研究已经完成，并获得积极阳性结果。

孤儿药（Orphan drug）又称罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物制剂，获得认定的药物可在美国享受上市申请快速通道、上市后7年研发独占期以及税收优惠等激励政策。

重症肌无力（MG）是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由针对突触后膜上乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起，会导致神经肌肉接头传递受损，可不同程度影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，约85%的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG），甚至发生肌无力危象，已被纳入我国《第一批罕见病目录》。目前，该疾病主要治疗方法包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素以及免疫抑制剂，但仍有部分患者因药物疗效、耐受性或使用禁忌等问题无法充分有效地控制病情，存在大量未被满足的临床需求。

泰它西普是由荣昌生物CEO、首席科学官房健民教授发明设计的一个抗体融合蛋白药物分子，通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗B细胞介导的包括系统性红斑狼疮、重症肌无力适应症在内的多种自身免疫性疾病。2021年3月，泰它西普首个适应症获得中国国家药品监督管理局 (NMPA) 在国内的附条件上市批准，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE），成为该疾病治疗领域全球首款双靶标生物新药。今年上半年，泰它西普完成治疗重症肌无力的Ⅱ期临床试验，并取得积极阳性结果。

除系统性红斑狼疮、重症肌无力适应症外，泰它西普在自身免疫疾病领域的其它多个适应症的临床研究也已进入Ⅱ/Ⅲ期临床研究阶段，其中，视神经脊髓炎谱系疾病、类风湿关节炎两项适应症进入Ⅲ期临床阶段，多发性硬化症适应症正在进行国内Ⅱ期临床，IgA 肾病、干燥综合征等适应症已完成国内Ⅱ期临床，达到主要终点。