诺华乳腺癌新药获FDA突破性疗法认定

　　诺华（Novartis）公司今天宣布，Kisqali（ribociclib）获得了FDA颁发的突破性疗法认定，用于与他莫昔芬（tamoxifen）或芳香酶抑制剂联合，治疗绝经前期和围绝经期的激素受体阳性，人类表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）的晚期或转移性乳腺癌女性患者。

　　绝经前乳腺癌是一种比绝经后乳腺癌更具生物学独特性和侵袭性的疾病，是20-59岁女性癌症死亡的主要原因。

　　Kisqali是一种选择性周期蛋白依赖性激酶抑制剂，通过抑制细胞周期蛋白依赖性激酶4和6（CDK4/6）两种蛋白，帮助减缓癌症进展。当这些蛋白过度激活时，可使癌细胞生长和分裂过快。而以更高的精确度靶向CDK4/6时，可阻止癌细胞不受控制的继续复制。Kisqali已于去年获批，与芳香酶抑制剂联合作为初始内分泌类治疗方案，用于绝经后激素受体阳性、人类表皮生长因子受体-2阴性（HR+/HER2-）的晚期或转移性乳腺癌女性患者。目前，Kisqali已在美国和欧盟成员国等全球45个国家使用，但尚没有被批准用于绝经前妇女。

　　该突破性疗法认定是基于3期临床试验MONALEESA-7的积极结果，证明Kisqali联合他莫昔芬或芳香酶抑制剂，与单独内分泌疗法相比，显著延长了无进展生存期（PFS）（中位PFS 23.8个月，95％CI：19.2个月 – 未达；相比13.0个月，95％CI：11.0-16.4个月； HR = 0.553； 95％CI：0.441-0.694； p<0.0001）。共有672名年龄在25-58岁之间的女性参加试验并随机分组。

　　MONALEESA-7是第一个完全致力于评估在绝经前HR+/HER2-晚期乳腺癌女性中，使用CDK4/6抑制剂的3期临床试验。在内分泌药物的中位PFS亚组分析中，Kisqali联合他莫昔芬和戈舍瑞林组的中位PFS为22.1个月，而他莫昔芬和戈舍瑞林组为11.0个月； Kisqali联合芳香酶抑制剂和戈舍瑞林组的中位PFS为27.5个月，而芳香酶抑制剂和戈舍瑞林组为13.8个月。

　　“这一突破性疗法认定反映了上个月在SABCS上公开的MONALEESA-7数据的重要性和它所带来的承诺。”诺华公司肿瘤全球药物开发主管Samit Hirawat博士说： “年轻女性往往有不同的治疗目标和需求，对于肿瘤学家来说，为她们的特定疾病提供有效和充分研究的治疗方案非常重要，我们期待着与FDA合作，使这种组合疗法在美国适用于HR+/HER2-晚期乳腺癌。”

　　我们期待这款乳腺癌新药能够早日扩大适应症，为广大患有晚期乳腺癌的女性带来康复。