诺华：mRNA药物靶点具有巨大潜力

在对未来利润丰厚的制药市场努力开拓的过程中，专注于开发靶向信使核糖核酸(mRNA)药物的公司无疑已经走在了竞争的前列。

一段时间以来，mRNA被认为是一种具有不确定性的治疗药物选择，但现在这种观念正在改变。一项由瑞士制药巨头诺华和北卡罗来纳大学(UNC)进行的研究显示：当涉及到可成药的药物结构时，mRNA具有巨大潜力。诺华/UNC这篇刊登在《Chemical & Engineering News》 （C&EN）上的报道表明，mRNA的结构远比以前想象的更具功能性，尤其是在用于疾病治疗开发领域。这项研究表明，mRNA中可能有数千个未被发现的结构。

C&EN报道称，诺华、阿斯利康、辉瑞等公司都热衷于挖掘“阻断通常会产生致病蛋白的mRNAs”的潜力。使用基于mRNA的药物去治疗某些疾病已显示出希望，多家公司正在将这一领域视为一种潜在的疾病治疗方法。

作为研究的一部分，研究人员开发了一种方法来绘制大肠杆菌转录组的RNA结构图。像C&EN描述的那样，用一种化学试剂与“高通量测序”相结合，能够识别RNA的区域是稳定的还是不受控制的。研究小组考察了“细胞中最丰富的RNA”的数据发现了194条编码、400个基因的RNA转录本。

这一消息正在给科学界带来冲击。精于RNA研究的洛斯阿拉莫斯国家实验室科学家Karissa Sanbonmatsu认为C&EN的报道将“重写教科书”，她还表示：“RNA结构的个别实例是众所周知的，但是这项研究揭示了mRNA中的许多结构。”

有了这一研究基础，诺华和其他药物开发人员将开始研究RNA在体内的调节作用，以及如何将其用于治疗疾病。在接受采访时， 诺华公司的生物学家Razvan Nutiu称，他的团队将研究RNA结构如何影响身体功能，以及这种功能如何与疾病联系在一起。 诺华已经开始致力于靶向RNA作为肿瘤治疗的一种潜在方法的研发了，此外，该公司还在探索mRNA在心血管、肌肉骨骼和神经系统研究方面的潜力。