发布时间:2021-10-22 11:25 原文链接: 重大突破!基因编辑使得猪肾首次成功移植入人体

  近日,据多家外媒报道,美国纽约的外科医生已成功将猪的肾脏移植到了人体中,并且没有立即引发人体免疫系统的排斥反应。这是一项潜在的重大突破,这一被称为“变革时刻”的医学进步未来可能为成千上万需要器官移植的患者带来新希望。

外科医生对基因工程猪肾进行异种移植。图片来源:美国有线电视新闻网(CNN)网站

  9月25日,在美国纽约大学朗格尼医学中心,研究人员进行了一场被称为异种器官移植的手术。移植器官肾脏来源于一头转基因猪,它被移植入一位脑死亡的志愿者体内。

  移植后的肾脏工作了54小时。在此期间,研究人员观察到,志愿者的尿液和肌酐水平“正常且与人类肾脏移植手术中的水平相当”,而且未见身体的排斥反应。

  领导这项研究的移植外科医生罗伯特·蒙哥马利博士表示,移植肾功能的测试结果正常且超出预期。

  重要步骤:基因编辑让异种器官移植迎来新篇章

  异种移植有着悠久的历史,指在不同物种之间嫁接或移植器官、组织的过程。在人类身上使用动物的血液和皮肤的移植试验可以追溯到几百年前。

  20世纪60年代,黑猩猩的肾脏被移植到少数人类患者体内。但大多数人在不久之后就去世了,最多延长了9个月的寿命。1983年,一颗狒狒心脏被移植到一个名为Baby Faye的女婴体内,但20天后她便去世了。

  与灵长类动物如猴子和猿相比,猪在器官获取方面更有优势:它们更容易饲养,产仔数多,成熟得更快,6个月内就可达到成人体型大小,在器官移植伦理方面争议较小。几十年来,猪的心脏瓣膜已被成功移植到人体内,也有猪胰岛细胞注射进人体内治疗糖尿病的成功案例。此外,猪皮也被用作烧伤患者的临时移植物,中国的外科医生也曾用猪角膜帮助患者恢复视力。

  早期的研究表明,猪的肾脏在非人灵长类动物体内可存活长达一年,但这是第一次在人类患者身上进行尝试。

  几十年来,研究人员一直在研究使用动物器官进行移植的可能性,但在如何防止人体立即排斥的问题上一直受阻。如今,基因编辑技术让猪的器官不被人体排异成为可能。

  去年12月,美国食品药品管理局(FDA)批准了首个可以同时用于人类食物消费和作为潜在疗法来源的转基因猪上市。这种名为GalSafe的猪是由United Therapeutics公司旗下Revivicor公司经过基因改造的家猪。科学家们使用了CRISPR基因编辑技术,让猪的基因组中携带的所有PERV序列失活,使其组织中不再含有会立即引发排斥反应的分子,这是实验取得成功的重要步骤。

  重要突破:为成千上万器官移植患者带来新希望

  根据器官共享联合网络的数据,在美国,目前有近10.7万人正在等待器官移植,其中超过9万人正在等待肾脏移植。肾脏移植的等待时间平均为三到五年。每天有17名美国人在等待器官时死去。但相比之下,器官捐献的数量更少。据该网络数据,今年1月至9月,所有器官类别共进行了31361例移植手术。

  针对此次异种器官移植实验的成功,英国伯明翰大学的外科医生海尼克·梅根塔尔在一份声明中表示,“这是异种移植领域的一项重大科学成就。”如果得到验证,这将是器官移植领域向前迈出的重要一步,可能会解决供体器官严重短缺的问题。

  United Therapeutics首席执行官玛蒂娜·罗斯布拉特在一份声明中说:“这是实现异种器官移植承诺的重要一步,在不久的将来,异种移植每年将挽救数千人的生命。”

  蒙哥马利称,移植后的三周、三个月、三年后会发生什么仍是个问题,但现在至少知道,在初期是没问题的。他说,这项技术有朝一日可以提供“可再生的器官来源”,就像风能和太阳能提供可持续能源一样。

  他计划在下个月将研究结果提交给科学期刊,并表示可能在一两年内进行临床试验。

  一些专家对这一消息持谨慎态度,但他们表示,在得出确切结论之前,希望看到经过同行评审的数据。

  此外,FDA表示,在将猪器官移植到活人身上之前需要提交更多的文件。

  目前,其他研究人员正在考虑GalSafe猪是否能成为为人类患者提供从心脏瓣膜到皮肤的移植器官来源。

相关文章

CRISPR基因编辑动物引争议

随着CRISPR基因编辑技术的不断进步,科学家已将其应用于马、绵羊、猪等动物的遗传改良。英国《自然》网站在日前的报道中指出,经过基因编辑的猪和绵羊等动物,正逐渐在农业领域获得认可。这些技术可提升动物的......

设计基因编辑工具的AI大模型问世

记者27日从中国农业科学院获悉,该院农业基因组研究所农业基因编辑技术研发与应用创新团队构建了全球规模最大的实验验证数据集,并基于此开发出人工智能(AI)大模型AlphaCD。该模型不仅能高效预测超过2......

基因编辑猪肺能在人体内工作9天

广州医科大学附属第一医院国家呼吸医学中心主任何建行与合作者在一项研究中发现,一个经过基因工程修饰的猪肺在移植到一名确诊脑死亡的人类患者体内后,能存活9天并发挥功能。研究结果或是跨物种肺移植的首例记录,......

AlphaCD发布:蛋白质功能高通量预测全新范式

近日,中国农业科学院农业基因组研究所农业基因编辑技术研发与应用创新团队构建了迄今为止规模最大的实验验证数据集,并在此基础上开发了多模态机器学习模型AlphaCD。该模型不仅能够高效预测超过2万种胞嘧啶......

基因编辑治疗脑疾病曙光初现

近日,美国哈佛大学与杰克逊实验室联合团队运用先导编辑技术,在小鼠模型中实现了对儿童交替性偏瘫(AHC)致病基因突变的精准修正。此前,中国上海交通大学医学院松江研究院仇子龙教授团队曾证实,全脑碱基编辑技......

基因编辑胰岛细胞移植通过功能验证

瑞典乌普萨拉大学研究团队在6日出版的《新英格兰医学杂志》发表成果称,全球首例由CRISPR-Cas基因编辑技术获得的供体胰岛β细胞,在未使用免疫抑制剂的情况下,在Ⅰ型糖尿病患者体内成功存活,并发挥功能......

在动物大脑中直接修复DNA——神经科学研究新突破系列之一

神经元中基因编辑的插图。图片来源:杰克逊实验室哪怕在五年前,人们也会认为在活体大脑中进行DNA修复是科幻小说中才有的情节。但现在,科学家已能进入大脑、修复突变,并让细胞在整个生命周期中维持住这种修复效......

免疫细胞攻击移植猪肾“作战图”绘成

据美国每日科学网1日报道,来自法国巴黎移植与器官再生研究所和美国纽约大学朗格尼移植研究所的科研团队,运用前沿空间分子成像技术,绘制出迄今最详细人类免疫细胞应对移植猪肾组织的“分子作战图谱”。人类免疫细......

新型基因编辑递送系统可同步治疗双器官

美国得克萨斯大学西南医学中心研发的新型基因编辑递送系统,在α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)临床前模型上实现了肝脏与肺部的同步靶向治疗。单次给药后,模型症状改善效果可持续数月。这项发表于最新一期《自然......

新系统可同时在DNA多位点进行修改

新一期《自然·通讯》杂志发表一项基因组学重大突破:美国耶鲁大学团队成功将在同一细胞中编辑多个DNA位点的能力提升了2倍,并有效减少了对附近基因位点的非预期突变。新成果使基因编辑的范围和精度同时得以扩大......