首个miRNA药物进入临床试验

生物通编译：丹麦制药公司Santaris Pharma近日宣布SPC3649(LNA-antimiRTM-122)开始进入人体第一阶段的临床试验，这是世界上首个在人体中试验的microRNA药物。这项研究由哥本哈根Phase One Trials A/S组织管理，最多包含48名健康男性志愿者。公司同时宣布研究的第一批健康志愿者已经圆满的完成了治疗。SPC3649是由Santaris Pharma开发的丙型肝炎的新型治疗手段，第二阶段在肝病病人上的试验将会在2009年开始。

SPC3649特异性靶定microRNA-122，这是一个小的、肝表达的调节RNA，近来表明能促进肝细胞中的丙型肝炎病毒复制。Santaris Pharma的总裁及CEO Keith McCullagh表示：“这种药物的作用机理代表了医学上的潜在突破。关闭某些特定microRNA的功能，将使医生能够调节与疾病或不健康相关的整个基因网络。

Santaris Pharma的科学家们最近发表了用SPC3649在非人类的灵长类中成功进行microRNA沉默的结果。我们很高兴现在能够在人体中评价药物的效能和安全性。

如果成功，这些试验将会为丙型肝炎的治疗另辟蹊径，而且，还有助于开发一类全新的治疗剂。” SPC3649第一阶段在48位健康男性志愿者身上的临床试验是安慰剂对照、双盲、随机、单剂量、剂量递增的安全研究。志愿者们被分为6组，每组8名。在每个小组，6名志愿者接受SPC3649，其他两名接受安慰剂(无效物质)。每一名志愿者将会接受单次两小时的静脉注射。SPC3649将会有6个递增的剂量水平，每位志愿者将会被跟进三个月。

关于Santaris Pharma

Santaris Pharma是一家丹麦的临床阶段的生物制药公司。公司成立于2003年，有着LNA技术的ZL权LNA技术是第三代的反义核酸化学技术，用于开发新品种的RNA药物，也称RNA拮抗剂。Santaris Pharma已经开发了mRNA拮抗剂和microRNA拮抗剂，用于沉默与各种疾病如癌症、代谢紊乱、病毒感染相关的mRNA和microRNA。Santaris Pharma在2006年5月完成了第二阶段四千万欧元的融资，并在2007年12月第三阶段融资两千万欧元。Santaris Pharma与新泽西的Enzon制药公司有着全球合作，来开发和商业化一系列Santaris Pharma RNA拮抗剂，并与GlaxoSmithKline结成战略同盟，开探索、开发和商业化针对病毒疾病的新型药物。

关于丙型肝炎

在全球有一亿七千万人慢性感染丙型肝炎病毒(HCV)。75-80%的新患者会发展成为慢性HCV感染，发病率高，且患者会因为肝硬化、肝癌和肝功能衰竭而死亡。因此，迫切需要一种有效的治疗手段来治疗HCV。HCV的六种不同的基因型到目前为止已经得到确认。常规的疗法是将聚乙二醇干扰素与利巴韦林结合使用，但患者耐受性差。且这种疗法只对50%的病例，即HCV常见的基因型有效。 (生物通余亮)