默沙东大举押注，环状RNA明星公司Orna要做什么？

默沙东正在深入研究RNA药物制造，周二宣布与生物技术初创公司Orna Therapeutics达成一项交易，希望能够开发出多种新药和疫苗。

通过这笔交易，默沙东将先向Orna支付1.5 亿美元预付款，并将在Orna的B 轮2.21亿美元中再投资1亿美元。同时，Orna可能会收到高达35亿美元的下游付款，以及来自该交易的任何获批产品的特许权使用费。两者将共同开发和商业化“多种”项目，包括传染病和癌症的疫苗和疗法。

该联盟标志着默沙东深入研究RNA药物，该公司多年来一直涉足RNA研究，但尚未有产品获批。

• 2006 年，默沙东以11亿美元的价格收购了Sirna Therapeutics，它是Alnylam Pharmaceuticals闻名的RNA干扰药物类型的开发商。但默沙东在八年后取消了这笔交易，将Sirna的剩余资产以最初购买价格的一小部分出售给了Alnylam。

• 默沙东还与成功开发mRNA疫苗巨头Moderna建立了长期合作关系：默沙东于2015年首次入股Moderna，此后一直与该公司合作开发几种实验性癌症疫苗。但在2月份，默沙东取消了其中一项合作。

• 默沙东还分别投资了其他RNA药物项目，包括赛诺菲去年收购的mRNA疫苗制造商Translate Bio，这是一家领先的信使RNA或mRNA治疗公司，开发一类新的潜在转化药物来治疗由蛋白质或基因功能障碍引起的疾病。

现在，默沙东正将注意力转向一种更新的RNA药物制造方法上。

这种方法旨在克服mRNA分子的一个关键限制——保质期短。传统的mRNA分子是不稳定的，并且会被体内的酶快速分解，这使得开发具有持久力的疗法具有挑战性。环状RNA没有酶可以抓住的端帽，这一优势可能会带来更有效、更持久的效果。

这个想法已经吸引了大量投资。例如，Laronde在2021年筹集了4.4亿美元的资金，而Orna自去年推出以来到目前为止已获得3.21亿美元的资金。Orna相信它的第一个项目——实验性癌症治疗，将在2024年进行人体实验。

默沙东在声明中引用了Orna的临床前数据，展示了Orna在包含疫苗和肿瘤治疗在内的多个领域的潜力。

参考资料：

https://www.fiercebiotech.com/biotech/merck-bets-big-circular-rna-paying-150m-and-dangling-35b-biobucks-work-orna