2021年上半年我国获批创新药数量刷新纪录

　　2021年上半年，我国批准创新性药物21个。这一数字已经超过2020年全年审评通过的创新药数量，刷新了我国创新药审评纪录。21个创新药包括新冠病毒疫苗和肿瘤、免疫系统疾病、罕见病等领域的临床急需治疗药物，其中多个为我国自主研发并拥有自主知识产权产品。

　　如何实现新药审评又快又好？“这里面可不仅仅是半年的工夫。”日前，面对记者的提问，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）主任孔繁圃说，这得益于药审改革红利加速释放、创新药大量涌现，背后是药审中心一系列“组合拳”的支撑。

　　“药品审评效率的提升和药品监管科学水平的增强，共同促进了中国医药创新发展。”中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖同时指出，大量满足临床急需甚至填补临床空白的自主创新产品的上市，标志着中国医药创新从跟随创新加速向源头创新转变，中国患者的临床用药需求真正得到了重视。

　　“新”潮澎湃，改革效应彰显

　　“如果没有药审改革和药审中心高效审评，我们这两款患者急需的原创新药就难以在今年上市。”荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（以下简称荣昌生物）首席执行官兼首席科学官房健民肯定地说。今年上半年，荣昌生物的注射用泰它西普、注射用维迪西妥单抗先后通过优先审评审批程序附条件获批，使上市时间提前了好几年。

　　时间线就是生命线，对创新型企业是如此，对深受疾病困扰的患者更是如此。为了让患者更快用上更多新药好药，我国自2015年进行药品审评制度改革，并借助法律法规制修订及时固化行之有效的做法。近几年，改革效应彰显，我国药品注册申请积压问题基本解决，同时每年获批的创新药数量在2019年首次达到两位数，在2020年为20个，2021年上半年为21个。

　　在孔繁圃看来，突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批及特别审批程序这4条药品加快上市注册程序至关重要。“这4条快速通道的确立，让我们能把有限的力量更好地用在具有明显临床价值的创新药品和急需药品上。”他介绍，在药品研制和注册过程中，药审中心依法依规对快速通道中的产品给予必要的技术指导，同时，在沟通交流、优先配置资源、缩短审评时限等方面给予政策和技术支持。

　　这是实实在在的惠企措施。“比如，企业可以通过沟通交流，就新药研发过程中面临的问题与审评部门进行讨论并形成共识，从而提高研发效率。”房健民告诉记者，药审中心给出的建议能细致到产品应开展哪些研究、要达到哪些指标。

　　药审中心通过充分沟通交流，将审评考量和技术要求明确传递给企业，为临床急需产品的高效审评打下良好基础。罕见病治疗药品利司扑兰口服溶液用散的获批上市就是一个典型案例。

　　该产品治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种目前无法治愈的遗传性疾病，患者多在儿童期起病，病程进展快，生存质量差，需尽早用药。为了推动利司扑兰口服溶液用散尽早在中国上市，给患者提供给药途径风险较小、用药方便的治疗新选择，药审中心与申报企业进行了多轮沟通交流。

　　“通过临床研发早期沟通交流，我们建议原研企业尽早在中国开展临床试验，为药品审评科学决策提供数据支撑。企业采纳我们的建议，在全球范围内开展的两项关键Ⅱ期临床试验中均纳入了一定比例的中国受试者。最终，我们基于全球和中国患者临床试验数据情况，在确保患者用药获益大于风险的基础上，给出了批准在中国上市的建议。这是一个典型的全球早期同步研发同步上市的案例，为中国患者提供了新药的可获得性，极大满足了患者临床迫切需求。”药审中心相关负责人介绍。今年6月，该药品通过优先审评审批程序获批，适应症为2月龄及以上患者的SMA。

　　“刀刃”向内，向管理要效益

　　2021年上半年，在药品注册申请任务受理量同比增长、申报品种技术含量高的情况下，药审中心创新药相关审结任务整体按时限完成率超过90%。这一成绩的取得，很大程度上是因为药审中心“刀刃”向内、提质增效的措施发挥了作用。

　　借鉴抗疫相关疫苗药物应急审评审批工作经验，药审中心在科学审评的基础上全力加速临床急需药品上市。据悉，药审中心每月召开审评任务分析会，强化审评任务督导。对于创新药相关任务，药审中心实行月初下达计划、每周审评部长督办、每月中心分管主任督办，用好绩效考评“指挥棒”，保证审评效率。

　　不让临床急需的新药好药卡在审评环节，这是药审中心的理念。为此，药审中心大力推进流程导向科学管理体系建设，坚持问题导向，持续推进审评体系和审评能力现代化。

　　孔繁圃介绍，药审中心建立工作机制，从申请受理、任务分配、专业审评、沟通交流、检查检验等各个环节入手，以行业反映的突出问题为重点，进一步改进工作方法，优化工作流程。以业界普遍关注的发补工作为例，药审中心今年99%的审评任务实现了一次性发补。

　　“一次性发补是令行业欢欣鼓舞的事情。这说明监管部门和研发企业能换位思考、高效沟通，也反映了审评能力的提升。”宋瑞霖解释，实现一次性发补需要对审评产品认真研究、全面了解，准确梳理企业还需开展哪些研究、补充哪些资料。

　　对标国际标准、结合我国实际完善技术指导原则体系，药审中心给自己下了“硬指标”。2020年，药审中心制定内部管理办法，规范指导原则起草程序；组织起草119个指导原则，这一数量超过我国以往所有指导原则总数的一半。

　　这些指导原则与抗击新冠肺炎疫情相关疫苗药物、儿童用药、中药、抗肿瘤药物等的研发创新相关。药审中心鼓励各方专家参与制修订工作，让指导原则充分凝聚国内国际行业企业共识；对于行业迫切需要的新冠病毒疫苗等指导原则，药审中心会在正式发布前给到研发企业，在实践中完善内容。

　　“健全指导原则体系，既明确技术要求，引导规范全行业研发行为，也为企业解答疑惑，让研发少走弯路。”房健民举例说，注射用维迪西妥单抗是我国自主研发的创新抗体偶联药物，其研发鲜有经验借鉴，2020年《抗肿瘤创新药上市申请安全性总结资料准备技术指导原则》等指导原则征求意见，很大程度上为企业提供了参考，解决了燃眉之急。

　　稳扎稳打，助力高质量创新

　　2021年上半年获批的创新药中有同类首创新药（First-in-Class），这是2019年以来我国连续三年有First-in-Class创新药获批上市；包括3款新冠病毒疫苗，我国新冠病毒疫苗研发稳居全球第一方阵。

　　这就像一个缩影，显示了我国药品审评制度改革以来在国际赛道上加速前进。2015年—2020年，我国建成了一个相对完整的医药创新生态系统，各类创新要素相互作用、良性循环，从医药创新全球第三梯队进阶到第二梯队前列，对全球研发管线产品数量的贡献跃至约14%，在全球排名第二。

　　高水平的药品审评机构和高质量的医药创新相互支撑、相互促进。中国医药创新效能的持续释放，对药品审评机构提出了更多期待、更高要求。

　　房健民期待，我国能继续完善法律法规配套措施，加快推进药品电子通用技术文档（eCTD）系统建设和实施，持续推动药品注册技术标准进一步与国际接轨。

　　宋瑞霖建议，未来要坚持聚焦药品的临床价值，不断细化和完善审评技术指导原则，建立健全高标准、高水平且符合中国实际的审评体系。

　　这些工作，很多是药审中心持续开展的。国家药监部门加入国际人用药品注册技术协调会（ICH）4年来，我国已充分实施了70%以上的ICH指导原则。“中国药促会在推动ICH指导原则转化实施方面做了很多配合工作，深刻感受到药审中心落实药审改革政策的决心和力度，体会到我国药品监管工作国际化水平进一步提升。”宋瑞霖给出好评。

　　有些工作已经被提上日程。推进eCTD项目各方面工作任务协同开展，药审中心今年已在进行系统信息安全评估，起草完成相关技术文件，梳理我国已有电子申报经验，接下来将加快推进eCTD系统使用。

　　孔繁圃向记者介绍，药审中心将在持续做好新冠疫苗药物审评工作的同时，持续落实深化审评制度改革任务要求，加大指导原则和制度制修订力度，进一步探索应用抗疫应急审评经验，有力助推医药产业创新发展。

　　孔繁圃也表示，将继续完善现代化审评人才队伍建设。“更多更好创新药涌现，客观要求我们扩充审评队伍规模、提高审评人员能力。”他说，药审中心将以强有力的审评队伍，落实强有力的改革措施，更好满足人民健康需求。