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来源：南方网 发布者：ailsa 日期：2018-08-31 今日/总浏览：27/45355 笔者从广州医科大学附属第三医院获悉，该院刘见桥教授研究团队联合上海科技大学黄行许教授团队，在全球首次利用碱基编辑技术成功在胚胎层面修复了遗传疾病马凡综合征的致病基因。 8月14日，研究成果发表在国际学术期刊《分子治疗》(Molecular Therapy)上，初步证明了碱基编辑技术在人类胚胎上对致病突变修复的高效性与安全性。 基因“拼写错误”悲剧一再遗传 马凡综合征是一种常染色体显性遗传病，患者四肢、手指、脚趾细长不均匀，因此又被称为“蜘蛛人”。目前，这一疾病尚无特效药，手术也只能减轻症状，且费用昂贵。患者大部分在50多岁就死亡。 刘见桥介绍，每个人的DNA都是由A、T、C、G四种碱基组成，就像是“生命字母”，而基因则是由这几个字母组成的单词。马凡综合征患者就是在“FBN1”这一关键基因上，A和G的位......阅读全文
Recombinetics是一家位于明尼苏达州并将基因编辑技术应用在农业领域，临床前 研究以及临床领域的应用与研究等领域的顶尖基因编辑公司，该公司已实现了在多 物种上进行基因编辑，该公司拥有完全排他的Talen 等方法针对一些动物的专利及 使用权。比如，Recombinetics可以将农场饲养的