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BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已针对其基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病成人患者的生物制品许可申请（BLA）发布了一份完整回应函（CRL）。值得一提的是，valrox是美国FDA受理的首个血友病基因疗法，但CRL意味着BLA审查周期已经完成，并且该BLA以目前的形式不能获得批准。 此前，BioMarin与FDA就支持BLA所需数据的范围达成了一致意见。现在，FDA对该公司正在进行的270-301研究（III期）中的两年数据提出了新的建议，将年化出血率（ABR）为主要终点，以提供持久效果的实质证据。该机构在CRL中第一次通知公司这一建议，但在开发或审查期间的任何时候都没有提出这一建议。该机构建议该公司完成这项III期，并提交所有研......阅读全文
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的生物制品许可申请（BLA），该BLA寻求批准其AAV5基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病成人患者的营销授权申请（MAA）。
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份营销授权申请（MAA），寻求批准其基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）成人患者的