WIKI资讯
WIKI资讯
肌萎缩性脊髓侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS），又称路格里克氏病（Lou Gehrig’s disease），或者渐冻人症，是一种致命性的神经退行性疾病。ALS影响了大约2万名美国人，其特征在于脑干和脊髓中运动神经元的过早死亡。这种疾病引起渐进性肌肉恶化并最终导致瘫痪和死亡。还没有可用的治疗方法来延缓肌肉萎缩，目前已被批准的药物最多能够延长存活几个月的时间。图片来自Chris Bickel/AAAS 根据一项新的研究，CRISPR-Cas9基因编辑能够延长ALS小鼠模型的存活。相关研究结果发表在2017年12月20日的Science Advances期刊上，论文标题为“In vivo genome editing improves motor function and extends survival in a mouse model of ALS”。 美国加州大学伯克利分......阅读全文
近日，顶尖学术期刊《科学》推出了“变革生物学的技术”特刊，为我们详细介绍了数种目前正在给生物学领域带来革新的重磅技术。在今天的这篇文章里，药明康德微信团队为各位读者朋友们整理了其中关于CRISPR/Cas的内容，一道展望它能如何指引基因工程的未来。 CRISPR-Cas基因编辑系统的多样性、模
几周前，位于马萨诸塞州列克星敦的Homology Medicines完成了价值4350万美元的A轮融资，投资者包括了5AM Ventures与ARCH Venture Partners等知名风投机构。这也让Homology的首席执行官Arthur Tzianabos博士能够与团队一起，进一步研发
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
加州大学伯克利分校的研究人员用CRISPR-Cas9基因编辑修改了肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）致病缺陷基因，推迟了疾病发病时间，延长（25%）了小鼠生命。 ALS又叫运动神经元病（MND），病因至今不明，约20%病例可能与遗传及基因缺陷
美国国立卫生研究院资助斯坦福大学的研究人员，使用基因编辑工具CRISPR-Cas9快速鉴定出了C9orf72基因突变是修改人类肌萎缩性脊髓侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）和额颞叶痴呆（frontotemporal dementia，FTD）严重性的
根据发表在12月18日《科学》（Science）杂志上的一篇新研究论文，人体一小段DNA（比典型的基因要小几千倍）生成的一个分子，对个体是否能够控制他们的肌肉具有决定性的影响。 在这篇文章中，来自Salk研究所的科学家们报告称，不能生成一种叫做microRNAs的遗传分子的动物会出现诸如肌萎缩