3期结果积极，新药有望治疗罕见神经疾病

　　专注于开发治疗中枢神经系统罕见病的Zogenix公司宣布，该公司开发的治疗Dravet综合症 (Dravet syndrome) 的在研新药ZX008 (低剂量氟苯丙胺) 在第2项3期临床试验中获得积极结果。这项临床试验的结果与Zogenix进行的第一项关键性3期试验结果一致，ZX008达到了主要终点和所有的关键次要终点。这些研究表明，ZX008作为辅助疗法加入到基于司替戊醇 (stiripentol) 的治疗方案中能够显著降低患者痉挛性癫痫发作的负担。

　　Dravet综合症又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI)，是一种罕见的难治性癫痫性脑病。大部分患者由于遗传因素在出生后的第一年就表现出严重且持续和发烧相关的癫痫症状。在随后数年内其它类型的癫痫症状会相继出现。标准的抗癫痫药物对这些癫痫发作无效，很多患者因此出现认知和发育障碍。目前，对这种疾病的治疗方法非常有限，标准护理方法是使用一系列抗癫痫药物的组合来控制症状，但是疗效并不显著。

　　Zogenix公司开发的ZX008是一种液体形态的低剂量氟苯丙胺。它可以通过调节血清素机制和sigma-1受体活性来减少癫痫发作的频率。ZX008已经获得美国和欧盟授予的孤儿药资格，同时它获得了美国FDA授予的突破性疗法认定。

　　在这项随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验中，平均年龄为9岁的87名患者在接受为期6周的基线观察之后接受了ZX008或安慰剂的治疗。试验结果表明，接受ZX008治疗的患者每月平均出现痉挛性癫痫发作的次数与安慰剂组相比减少了54.7％ (p<0.001)。

　　同时，ZX008能够显著提高癫痫发作频率减少超过50％的患者人数，并且显著延长最长无癫痫发作时间，这些是这项临床试验的关键次要终点。而且，ZX008在这项临床试验中表现出良好的耐受性，它的副作用与第一项3期临床试验中出现的副作用和已知的氟苯丙胺安全特征一致。没有任何患者在试验中出现心脏瓣膜病或肺动脉高压症状。

　　“这些出色的试验结果表明将ZX008加入到标准治疗方案中能够显著减少患者痉挛性癫痫发作的负担，”这项研究的负责人，法国内克尔儿童疾病医院 (Necker-Enfants Malades Hospital) 的教授Rima Nabbout博士说：“如果ZX008获得批准，它可能给Dravet综合症这种罕见而且难治的严重癫痫疾病提供一种变革性治疗方法。”

　　Zogenix公司的总裁兼首席执行官Stephen J. Farr博士说：“基于我们的两项关键性3期临床试验的积极顶线结果，我们将专注于在2018年第四季度向美国和欧洲的医药监管机构递交上市申请。我们非常高兴ZX008可能为Dravet综合症患者和他们家属的生活带来重大改善。”