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专注于开发治疗中枢神经系统罕见病的Zogenix公司宣布，该公司开发的治疗Dravet综合症 (Dravet syndrome) 的在研新药ZX008 (低剂量氟苯丙胺) 在第2项3期临床试验中获得积极结果。这项临床试验的结果与Zogenix进行的第一项关键性3期试验结果一致，ZX008达到了主要终点和所有的关键次要终点。这些研究表明，ZX008作为辅助疗法加入到基于司替戊醇 (stiripentol) 的治疗方案中能够显著降低患者痉挛性癫痫发作的负担。 Dravet综合症又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI)，是一种罕见的难治性癫痫性脑病。大部分患者由于遗传因素在出生后的第一年就表现出严重且持续和发烧相关的癫痫症状。在随后数年内其它类型的癫痫症状会相继出现。标准的抗癫痫药物对这些癫痫发作无效，很多患者因此出现认知和发育障碍。目前，对这种疾病的治疗方法非常有限，标准护理方法是使用一系列抗癫痫药物的组合来控制症状，但是疗效并......阅读全文
今天英国制药公司 GW Pharmaceuticals 宣布 FDA 受理了其大麻二酚（CBD）液体制剂 Epidiolex 用于罕见癫痫病 Lennox-Gastaut 症（LGS）和 Dravet 综合症的上市申请。这个申请是优先审批，PDUFA 日期为明年 6 月 27 日。另外今天强生发
近日，英国制药公司GW Pharmaceuticals宣布FDA受理了其大麻二酚（CBD）液体制剂Epidiolex用于罕见癫痫病Lennox-Gastaut症（LGS）和Dravet综合症的上市申请。这个申请是优先审批，PDUFA日期为明年6月27日。另外今天强生发表了其右旋氯胺酮的一个二期临
据近日在美国纽约举办的第13届美国生物工业技术组织(BIO)CEO与投资者大会上的消息，美国生物技术工业组织和生物技术医药领域研究公司BioMed Tracker通过对2003~2010年新药研发情况进行研究发现，目前进入临床试验的药物被美国食品药品管理局(FDA)批准的整体成功率不足
日前，致力于开发罕见病疗法的Zogenix公司宣布，其口服氟苯丙胺Fintepla（ZX008），在治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者的关键性3期试验中，达到主要研究终点。与安慰剂组相比，Fintepla治疗组中患者的癫痫发作频率较基线时达到了统计学意义上的显著降低。 LGS
2018年上半年，FDA药品审评与研究中心（CDER）批准了17个新药，这些新药包括新药申请NDA中的新分子实体（NME）和生物制品许可申请（BLA）。 上图是过去10年中，CDER每年批准的新药数。2018年上半年CDER批准的新药包括5个BLA和12个NME。相比于2017年上半年的23
2016年，我们看到了不少令人瞩目的新药研发范例。就拿刚过去的12月来说，12月14日，Clovis的PARP抑制剂Rubraca获批上市，治疗带有BRCA基因突变的经治晚期卵巢癌患者；圣诞前夕，Biogen与Ionis Pharmaceuticals也带来了首款获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。这
2019年是新药开发丰收的一年，FDA总计批准48款新分子实体（NME），虽然比起2018年创纪录的59款NME获批有所下降，但是这一数字仍然在过去25年里名列前茅。 2019年也是生物医药产业积极投入产品研发的一年。研发投入最多的十大生物医药公司总计投入了820亿美元开发创新药物、诊断方法和
科睿唯安（Clarivate Analytics）发布《生命科学创新报告：新兴趋势的数据驱动视角（The Life Sciences Innovation Report: A data-driven view of emerging trends）》，对2018年生命科学领域的创新进行了回顾。
在2014年接近尾声的时候，埃博拉病毒依然占据着全世界的各大头条，而研制出“拯救”世界于抗埃博拉新药的希望也似乎越来越明显。Mapp、Sarepta、Tekmira三家制药公司正在与世界卫生组织、Wellcome 基金会等其他组织一同在西非开展临床试验。还有好消息是，OncoSynergy制药公
本文中，小编整理了科学家们在偏头痛临床疗法研究上取得的新成果，与大家一起学习！ 【1】偏头痛药物！诺华公布5年开放标签研究，证实Aimovig治疗发作性偏头痛长期疗效和安全性！ 瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日公布了偏头痛药物Aimovig（erenumab）治疗发作性偏头痛（epi
本期为大家的带来的是有关癫痫的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Nature：重大进展！首次解析出人突触GABAA受体的三维结构，有望开发出治疗癫痫等神经疾病的新型药物 doi:10.1038/s41586-018-0255-3 许多药物---不论是合法的还是非法的---都作用
今日，罗氏（Roche）公司举行了的“罗氏医药日”（Roche Pharma Day）活动。这是罗氏公司每年一度向投资者阐明公司未来研发重点，更新研发管线后期项目最新进展，以及介绍该公司热点项目的重要投资者活动。在本年度的“罗氏医药日”上，罗氏的高管们不但介绍了研发管线的最新进展，而且分享了对医
日前，第61届美国血液学会（ASH）年会在美国奥兰多落下帷幕。本届ASH年会可谓精彩纷呈，多款CAR-T疗法，双特异性抗体疗法闪亮登场。早期研究中也不乏可能改变血液疾病治疗模式的突破性进展。 “当人们回想起这一届ASH年会时，可能会记得这是双特异性抗体对CAR-T疗法真正产生威胁的一届年会。“
本期为大家带来的是帕金森疾病领域的最近研究成果，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Sci Transl Med：科学家有望开发出治疗帕金森疾病的新型疗法 DOI: 10.1126/scitranslmed.aau6870 日前，一项刊登在国际杂志Science Translational M
近几年，随着中国新药研发的实力不断增强以及制药产业政策环境的持续向好，大量资本开始涌入中国新药研发领域。资金的注入吸引了众多医药精英人才创业，为中国的创新药研发注入活力，随之也激发了中国创新药企业数量的爆发式增长，融资金额记录不断创下新高。 截至目前，中国创新药领域已经有不少公司广为人知或者已
新药和生物制品的提供常常意味着为患者提供新的治疗方案，从而促进公众的健康保健，而FDA的药物评价和研究中心（FDA’s Center for Drug Evaluation and Research，CDER）在帮助推进新药开发方面发挥关键作用。每年，CDER都批准许多新药和生物制品，其中一些产
分析测试百科网讯 近日，按照《中华人民共和国国民经济和社会发展第十三个五年规划纲要》、《“十三五”国家科技创新规划》、《“健康中国2030”规划纲要》等的总体部署，为进一步完善卫生与健康科技创新体系，提升我国卫生与健康科技创新能力，显著增强科技创新对提高公众健康水平和促进健康产业发展的支撑引领作
本期为大家带来的是帕金森领域的相关研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. neurology：眼部疾病常见于帕金森症患者 DOI: https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000009214 根据最近发表的一项研究，患有帕金森氏病的人比健康人群更容易出现视力
这几天，美国临床肿瘤学学会（ASCO）2016年大会在芝加哥举行。随着会议逐渐接近尾声，越来越多的癌症治疗好消息出现在了公众的眼前。今天我们将对这些信息做一个盘点，将这些消息第一时间传递给各位读者。 血液肿瘤 SELLAS Life Sciences Group 宣布在研新药galinpep
George Church：分子技术专家，DNA研究领域的领军人物，哈佛大学遗传学教授，哈佛医学院基因组研究中心主任。他于1985年参与到人类基因组计划，也是这个计划的负责人。他发明的新方法开创了个人基因组研究的时代。基于他发明的直接基因组测序的方法，自动测序软件被成功开发，并在1994年第一次
——北京生命科学研究所成立十周年成就纪实 王晓东（右三）实验室的研究成果有望用于治疗各种程序性坏死相关疾病 邵峰实验室的研究成果对败血症的治疗提供了新的思路和方法 北京生命科学研究所大楼外景 钱学森、钱三强、竺可桢、李四光、周培源……这些是大家再熟悉不过的科学家。新中国成立以来，以这些科
2018年即将过去，年末为大家献上生物谷本年度糖尿病专题盘点，希望读者朋友们能够喜欢。1. Nature：利用细胞替换疗法治疗1型糖尿病取得重大进展！胞外基质组分决定着胰腺祖细胞的命运DOI: 10.1038/s41586-018-0762-2 I型糖尿病是一种自身免疫性疾病，它会破坏胰腺中产
Agios是美国知名的癌症生物制药公司，是研究细胞代谢治疗癌症和罕见遗传病领域的领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药Tibsovo（ivosidenib）突破性药物资格（BTD），用于治疗经FDA批准的一款检测方法证实携带一种易感IDH1突变的复发或难治性骨髓
中国科学院科技战略咨询研究院战略情报研究所研制的“2016全球最受公众关注的科学成果”，通过计量统计遴选出天文学与天体物理[1]、物理学、化学、地球科学、生命科学这五个学科中受到科技界热切关注的科学成果，及中国研究者参与的每个学科TOP30受公众关注的科学成果，为科技工作者把握最新的科学研究热点
肿瘤干细胞是一群具有自我更新、多向分化潜能、具有启动和重建肿瘤组织表型能力的肿瘤细胞。前期研究均表明，肿瘤干细胞参与肿瘤的转移、复发和对化疗和放疗耐受。因此，靶向肿瘤干细胞的治疗策略将有望为癌症的治疗带来希望。科学家们也在肿瘤干细胞的研究中投入了不少精力，试图通过肿瘤干细胞的研究解决肿瘤起源及治
“老药新用”，是指发现现有临床应用药物的新用途。相对新药研发而言，成本低、花费少、耗时短，是研发的一大热点。近期，有许多药品被发现了新的用途，在疾病的治疗中焕发出新的活力。 类风湿药物来氟米特 显示黑色素瘤治疗潜力 来自英国东安格利亚大学的一项最新研究显示，如果将一种常用于治疗类风湿性关节
本期为大家带来的是有关阿尔兹海默症相关领域的最新研究成果，希望读者朋友们能够喜欢。 1. eLife：靶向代谢功能障碍的疗法或有望治疗阿尔兹海默病 DOI:10.7554/eLife.50069 近日，一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中，来自耶鲁—新加坡国大学院（Yale-NUS
2011年联合国大会正式将3月21日命名为“世界唐氏综合症日”，意在寓意唐氏患者所具有的独特性21号染色体三体。每年的这一天，世界各地的有关组织就会进行交流活动，探讨唐氏儿童的抚养经验，呼吁外界以正确观点看待唐氏综合征患者。今年联合国大会的活动主题是“My Friends, My Communi
G蛋白偶联受体（G protein-coupled receptors，GPCRs）家族是人类中最庞大的膜蛋白家族，也是很多药物的重要靶点。这个家族中有800多个成员，其中包括400个左右嗅觉受体。据统计，靶向GPCR的药物销量占全球市场的27%。GPCRs一直是药物研发的重要靶点之一，因为它们
雷帕霉素是一种新型大环内酯类免疫抑制剂，其是从一种生存在拉帕努伊岛上的细菌中分离出来的，最早期被研究作为低毒性的抗真菌药物，1977年研究人员发现雷帕霉素具有免疫抑制作用，1989年开始把雷帕霉素作为治疗器官移植的排斥反应的新药进行试用。 如今随着科学家们对雷帕霉素研究的深入，他们发现这种药物