
本周,美国FDA一共授予了4项孤儿药资格(Orphan Drug Designations)。在今天的这篇文章里,我们将与大家介绍这4款药物。
药物名称:TT-00420
研发企业:南京药捷安康(Nanjing TransThera Biosciences)
治疗疾病:胆管癌
药物简介:据药捷安康官网介绍,“TT-00420是一种全新的选择性多靶点激酶抑制剂,通过靶向肿瘤细胞和改善肿瘤微环境的双重效果发挥抗肿瘤作用。临床前研究发现,TT-00420对胆管癌,特别是没有明显驱动基因突变的胆管癌,有着非常好的抑制肿瘤生长作用。”
药物名称:Aurinovo
研发企业:3D Bio Holdings
治疗疾病:小耳症
药物简介:Aurinovo是一种3D打印的活性组织,形状类似于耳朵。它能被植入患者的耳部,并贴合正常的耳朵形状。
药物名称:AUTO1
研发企业:Autolus
治疗疾病:急性淋巴细胞白血病
药物简介:AUTO1是一款靶向CD19抗原的CAR-T疗法。在保留疗效的同时,Autolus对其安全性进行了改良,使其副作用更低。
药物名称:Tislelizumab
研发企业:百济神州
治疗疾病:食管癌
药物简介:百济神州的tislelizumab是一款在研PD-1抑制剂。其官方介绍指出,这款药物“展示出了对PD-1的高亲和性和特异性,通过Fc段改造而与目前已获批的PD-1抗体存在潜在的区别。”从而有望减少与其他免疫细胞之间的潜在负面相互作用。
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