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RNAi治疗新进展:有望治愈致命遗传病

一种siRNA分子(紫色和绿色部分)可能治疗遗传性肝脏疾病 RNA干扰(RNAi),基因沉默技术的一种,显示了疾病治疗的巨大潜力,但从来没有人能确切证实它对疾病治疗所能发挥的作用。但是现在RNAi已经逐渐获得了研究人员的一致好评。一项新的研究表明,该方法能够显著并安全地削弱导致一种罕见的肝脏疾病的蛋白质的表达水平。 我们的细胞依赖RNAi来关闭特定的基因,这种发挥作用的RNA分子通常较小,例如microRNA和siRNAs。上个世纪90年代末,研究人员就发现了这个过程,他们已经开始几十个临床试验,以衡量这些小分子RNA的注入能否抵抗一系列的疾病,例如肺部感染、肝癌、黄斑变性等。虽然有些结果是令人鼓舞的,但是RNAi的安全有效剂量尚不清楚。 在新的研究工作中,葡萄牙的神经学家Teresa Coelho和同事们测试了甲状腺素运载蛋白淀粉样变性患者的RNAi效果,甲状腺素运载蛋白淀粉样变性是一种致命的遗传疾病,患......阅读全文

RNAi基因沉默方法

大约在十年前,2006年诺贝尔生理/医学奖得主CraigMello和AndrewFire发现,他们能够将短RNA 分子插入到线虫中并沉默特定基因的表达。今天,研究人员也常常使用这种强大的RNA 干扰方法来研究哺乳动物系统中的特定基因功能。为了进行这种基因沉默实验,研究人员通常需要依赖化学合成的RNA

RNAi引起的基因敲除

RNAi引起的基因敲除:由于少量的双链RNA就能阻断基因的表达,并且这种效应可以传递到子代细胞中,所以RNAi的反应过程也可以用于基因敲除。

RNAi及基因沉默原理

RNA 干扰(RNAinterference,RNAi)是由双链RNA (double-strandedRNA,dsRNA) 引发的转录后基因静默机制。其原理是:RNaseIII 核酶家族的Dicer,与双链RNA 结合,将其剪切成21 - 25nt 及3'端突出的小干扰RNA (small

Cell:不让基因沉默的RNAi途径

  “这项研究的独特之处在于――之前,我们知道RNAi能用于调控基因,或者完全关闭基因。而这项研究中,我们发现的是一种通过piRNA途径,保护基因不被沉默的RNAi机制,这种机制能作为一种保护形式,让基因得以表达。”   ――Darryl Conte Jr.博士   生物机体采用了多种战略方法来

通过RNAi使基因特异性沉默

RNA interference (RNAi) is a phenomenon in which the introduction of double-stranded RNA (dsRNA) into a diverse range of organisms and cell types caus

RNAi

1995年,康乃尔大学的Su Guo博士在试图阻断秀丽新小杆线虫(C. elegans)中的par-1基因时,发现了一个意想不到的现象。她们本是利用反义RNA技术特异性地阻断上述基因的表达,而同时在对照实验中给线虫注射正义RNA(sense RNA)以期观察到基因表达的增强。但得到的结果是二者都同样

RNAi在细胞培养中的应用

The protocols listed here are for Drosophila cells in 6 well plates and our pre-aliquoted 384 well plates. RNAi experiments may be done in other size

RNAi在基因治疗领域中的应用

RNAi作为一种高效的序列特异性基因剔除技术在传染性疾病和恶性肿瘤基因治疗领域发展极为迅速。在利用RNAi技术对HⅣ-1、乙型肝炎、丙型肝炎等进行基因治疗研究中发现,选择病毒基因组中与人类基因组无同源性的序列作为抑制序列可在抑制病毒复制的同时避免对正常组织的毒副作用。同时将抑制序列选择在特定的位点,

RNAi在探索基因功能中的应用

人类基因组计划的完成标志着后基因组时代的来临。阐明人类基因组中功能基因表达产物的生物学作用对医学发展有着深远意义。在RNAi技术出现以前,基因敲除(gene knockout)是主要的反向遗传学(reverse genetics)研究手段,但其技术难度较高、操作复杂、周期长。由于RNAi技术可以利用

RNAi在探索基因功能中的应用

人类基因组计划的完成标志着后基因组时代的来临。阐明人类基因组中功能基因表达产物的生物学作用对医学发展有着深远意义。在RNAi技术出现以前,基因敲除(gene knockout)是主要的反向遗传学(reverse genetics)研究手段,但其技术难度较高、操作复杂、周期长。由于RNAi技术可以利用