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解码中国医药创新先锋基因:四类成功模式

2015,药圈很精彩。 CRISPR-Cas9基因编辑技术获“生命科学突破奖”成为药界新贵:Vertex与CRISPR Therapeutics签约开发用于囊肿性肺纤维化和镰刀型贫血,而诺华和Juno希望其与CAR-T强强融合。 肿瘤免疫如日中天,领跑者BMS和Merck你来我往,适应症领域一再拓展。 阿立哌唑的“智能药片”被FDA受理,诺华要开发“机器人药丸”希望能使糖尿病患者告别针头和注射器,3D打印的左乙拉西坦片被FDA批准。制剂的同事感慨“自己的梦想照进了别人的现实”。 国内,“创新一哥”恒瑞转让PD-1抗体SHR-1210海外权益给Incyte,绿叶的利培酮缓释微球有望成为本土首个赴美上市的NDA品种,信达与礼来签了3个双特异性抗体的开发协议。 在仿制药研发举步维艰、国家大力鼓励创新的现状下,国内代表性创新企业或在品种或在制剂的突破,无疑是有借鉴意义的。 四类成功模式 Ⅰ “壕”企业:布局最前沿领域代......阅读全文

基因编辑技术可以编辑所有基因吗

即便当前不能,以后会能的。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。在过去几年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)为代表

基因编辑细胞疗法

  17日,Sangamo Therapeutics公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)孤儿药委员会(COMP)公布了详细资料,支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格,治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)。

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

什么是基因编辑

"公众对转基因担心的并不是基因技术,关键是转基因的“转”,现在通过基因测序研究已发展出基因编辑技术,可根据需要对原来的基因进行重新编辑,它可以不转任何新的基因,也能产生很好效果。中国今后将在进一步开展转基因研究的同时,积极推动基因编辑技术研究"。大妈连基因编辑都知道,真是厉害啊。既然提到这个,我就来

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑的好处

优点:由于基因技术在生物工程中的特殊作用,基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果,将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时,基因技术所带来的商业价值无可估量。从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广阔。

基因编辑专家亓磊:人类可以通过编辑基因根治癌症

  11月6日,2016年腾讯WE大会在北京北展剧场举行,腾讯公司首席探索官David Wallerstein、奇点大学联合创始人Peter Diamandis等人参加大会,并就航空、引力波、科技艺术、AR等前沿话题发表演讲。  基因编辑领域专家、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊

DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”

  美国哈佛大学14日宣布,将授予光束疗法(Beam Therapeutics,下称BT)公司全球专利许可,对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。  BT公司同日宣布,已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领

DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”

  美国哈佛大学14日宣布,将授予光束疗法(Beam Therapeutics,下称BT)公司全球专利许可,对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。   BT公司同日宣布,已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技