穿越血脑屏障，创新RNAi疗法成功缩小恶性脑瘤
胶质母细胞瘤（glioblastoma，GBM）是最常见的原发性颅内肿瘤之一，在美国，每年有约1.2万胶质母细胞瘤新发病例。目前胶质母细胞瘤的治疗存在诸多困难，国际上对新诊断的胶质母细胞瘤患者的标准一线治疗是手术及术后联合放射治疗及替莫唑胺，但治疗方案和治疗效果有限。目前，胶质母细胞瘤的发病机制还不清楚，很大程度上是因为对肿瘤细胞如何与免疫系统以及体内其他细胞和组织相互作用缺乏了解。此外，血脑屏障的存在会限制许多蛋白药物或小分子药物进入大脑的效率。 近日，来自美国西北大学（Northwestern University）的研究人员设计了一种新型球形核酸（spherical nucleic acid ，SNA）“药物”，能够杀死胶质母细胞瘤患者的肿瘤细胞。在早期临床试验中，该药物能够越过血脑屏障，并触发脑肿瘤细胞死亡，展示出成为治疗神经系统疾病新型药物的潜力。相关实验结果近日发表于Science Translationa......阅读全文
Science聚焦：球形RNA让RNA疗法重获新生
几十年来，RNA疗法在治疗遗传疾病的道路上走得并不顺遂。不过，随着新型RNA（球形核酸SNA）在人体试验中取得成功，这一领域似乎焕发出新的活力。Science网站特别撰文介绍了这项重要突破。 RNA疗法一般是用反义RNA破坏疾病相关蛋白的生产。在美国化学学会(ACS)上周的一次会议上，研究人员
RNA疗法的现状与未来
使用反义寡聚核苷酸（antisense oligonucleotide）作为疗法的概念早在1978年就被提出，对RNA干扰（RNA interference， RNAi）的研究也在2006年获得了诺贝尔奖的认可。但是，RNA疗法的研发却并不是一帆风顺。直到最近两年，Ionis Pharmaceu
FDA咨询委员会为RNA疗法亮绿灯
Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布，美国FDA代谢与内分泌产品咨询委员会以12比8的投票结果，支持批准Waylivra（volanesorsen）用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者。FDA会在审评Waylivra的新药申请时
Nat Commun：基于RNA分子的新型疗法有望治疗肺癌
近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自瑞典的科学家们表示，通过降低特殊RNA分子的活性就能使得小鼠肺部肿瘤缩小40%至50%，这或许是研究中的冰山一角，此外研究人员还从14类不同癌症中鉴别出了633个新型的生物标志物。 图片来源于网络
15亿美元囊获靶向RNA疗法 辉瑞达成合作
今日，Ionis Pharmaceuticals旗下的子公司Akcea Therapeutics宣布与辉瑞（Pfizer）就其用于治疗特定心血管和代谢疾病的在研反义寡核苷酸药物AKCEA-ANGPTL3-LRx，达成了一项全球独家专利许可协议。 此前的研究结果显示，血管生成素样蛋白3（ANGP
罗氏与Ionis达成新合作 拓展反义RNA疗法
日前，Ionis Pharmaceuticals宣布与罗氏（Roche）达成一项合作，共同开发IONIS-FB-LRx，用于治疗补体介导的疾病。此次合作将利用Ionis在RNA靶向治疗方面的领导地位，开发针对因子B（factor B， FB）的IONIS-FB-LRx疗法，治疗多种适应症。首个适
急性骨髓性白血病小分子RNA疗法效果初显
26日发表在英国《自然·通讯》杂志上的一则生物学研究显示，携带有一类可调控基因表达的非编码RNA小分子miR-22的纳米颗粒，对于急性骨髓性白血病的小鼠模型显示出一定的治疗潜力。 急性骨髓性白血病是一种血细胞癌症，特点是骨髓内异常细胞的快速增殖影响了正常血细胞的产生。这是成年人最常见的急性白血
急性骨髓性白血病小分子RNA疗法效果初显
4月26日发表在英国《自然·通讯》杂志上的一则生物学研究显示，携带有一类可调控基因表达的非编码RNA小分子miR-22的纳米颗粒，对于急性骨髓性白血病的小鼠模型显示出一定的治疗潜力。 急性骨髓性白血病是一种血细胞癌症，特点是骨髓内异常细胞的快速增殖影响了正常血细胞的产生。这是成年人最常见的急
全球首个新式RNA疗法人体试验取得成功
在过去数十年来，人们开发RNA药物用于治疗遗传病的努力一直未曾间断。然而，目前只有两种反义RNA疗法被美国食品药品监督管理局（FDA）批准。其中一个主要难点就在于RNA本身性质的不稳定。即便RNA已被准确递送到目标细胞，在结合到靶点之前，这些RNA药物常会被细胞中“无处不在”的RNA酶所分解。
一种修饰RNA疗法更有助治疗心力衰竭
与传统的提供较长时间蛋白表达的传统DNA投递方法相比，一种采用修饰RNA的治疗方法通过限制治疗蛋白表达数日的方式在患有心力衰竭小鼠身上具有更优秀的表现。本周发表在《自然—生物技术》上的这项研究表明，修饰RNA或许能为通过激活内在干细胞以修复受损组织的治疗方案提供一种有用的工具。 Kenne