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基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血，镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。基因治疗以其一次给药终身治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。 癌症和罕见病是目前基因治疗聚焦最多的领域 根据Pharma projects在2018年的报告[1]，目前基因治疗类别主要涉及到：癌症，单基因罕见遗传病，心血管疾病，传染病等，癌症和罕见病是当前基因治疗临床研究最多的两个领域，下图展示了截止2017年基因治疗的临床试验适应症的数目。 图1：截止2017年基因治疗的临床试验适应症数目[1] 基因治疗如何分类？ 广义的基因治疗是指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。而狭义的基因治疗是指将发挥正常功能的基因以修正或置换......阅读全文
詹姆斯（James*）和马特（Matt*）两兄弟成长于上世纪 80 年代的英国德文郡（Devon），对两个孩子来说，日常的嬉闹也要小心翼翼——小小的伤口或是磕碰都能把他们送进医院。 他们患有血友病（haemophilia），一种由于凝血蛋白缺乏导致的凝血功能障碍性遗传病。它已经困扰了家族中数代
《Science》通过贺建奎的前公关助手Ryan Ferrell，追踪采访与贺建奎相关的人物，用碎片信息拼出了整个事件的大致轮廓——这位本来做测序公司的生物物理学家如何转向并让首例基因编辑婴儿横空出世？他如何起步、获得经费、与同行进行交流、同行当时的建议是什么、事后又如何评论此事？ 2017