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电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:协同基因编辑效应

2006年，日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞，将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。从此后，诱导多潜能干细胞研究领域取得了极大进步，被用于研究人类疾病，目前已经有多项研究进入到临床实验阶段。CRISPR/Cas9基因编辑系统已成为目前最常使用的基因编辑工具，在基因组中生成靶向DNA双链断裂（Double strand breaks, DSBs），再通过内源性细胞DNA DSB修复途径进行修复。将CRISPR技术与iPSC技术结合，将模拟疾病发生的突变引入iPSC，或修复iPSC疾病模型中的突变, 再分化得到所需要的特定细胞进行研究或疾病治疗，是目前iPSC研究和转化领域的热点。 目前，基于CRISPR/Cas9技术在靶向区域形成DNA双链断裂(DSB)，利用非同源末端连接(Non-Homo......阅读全文