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CellRes:CRISPR/Cas9瞬时表达基因组编辑体系

基因组编辑技术是最新发展起来的植物基因功能研究及定向育种的重要手段。在植物中实现基因组编辑的常规方法是将序列特异性核酸酶(如CRISPR/Cas9)的编码DNA转化植物细胞,稳定表达进而实现对目的基因的定点编辑。这种情况下,CRISPR载体整合在植物染色体中,需通过后代分离获得不含CRISPR/Cas9 DNA的植株。由于此过程涉及转基因植物,因此生物安全性可能会受到一定的质疑;同时,CRISPR/Cas9 DNA的稳定表达会增加脱靶以及嵌合体发生的概率。此外,对于转化困难的植物基因型、物种和营养繁殖的植物,这种基于植物稳定遗传转化的基因组编辑技术路线就暴露其局限性。 为了解决这些问题,中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组在植物中率先建立了基于CRISPR/Cas9瞬时表达的基因组编辑体系。该研究通过CRISPR/Cas9 DNA或RNA瞬时表达,对六倍体小麦及四倍体小麦的7个不同基因进行了定点敲除,突变效率为1......阅读全文

体内基因组编辑介绍

这应该是最受期待的基因治疗方法,即使用基因编辑技术直接修改体内突变的靶DNA,消除致病基因,恢复身体功能。这种方法的优点是可以治愈这种疾病。例如,在亨特综合征或血友病A患者中,尿酸-2-硫酸酯酶(IDS)或凝血因子-8在体内没有正常表达。如果将IDS或八因子基因插入基因组,它可以终身正常表达;缺点是

Science解析热点基因组编辑工具

  近来,Cas9酶作为一种有力的新基因组编辑工具,引起了人们极大的研究热情。现在加州大学伯克利分校的研究人员,首次成像了这种酶的精细三维结构,这一成果无疑会进一步提高Cas9的应用价值。文章于二月六日发表在Science杂志上。   加州大学的生化学家Jennifer Doudna和生物物

人类基因组编辑指南

    人类基因组编辑在研究和治疗方面不断取得进展,同时也在世界各地的科学家中引发了伦理问题。    一方面,技术进步可以使医生能够修改那些包含在精子和卵子中的种系基因,防止后代罹患毁灭性的遗传疾病。但与此同时,基因编辑改变人类遗传的可能性,也警示着许多科学家,促使他们认为应该无限期禁止种系编辑。 

基因组编辑为罕见病带来希望

  对于患有重症联合免疫缺陷(SCID)的婴幼儿来说,一个简单的感冒或耳部感染都可能是致命的。他们出生时就具有一个不完整的免疫系统,也被称为“泡泡男孩”或“泡泡宝宝”,即使很最温和的细菌他们也不能抵御。他们通常生活在无菌的、孤立的环境以避免感染,即便这样,大多数患者都不会活过一年或两年。这

Science发表CRISPR基因组编辑重要成果

  利用两种互补的分析方法,Whitehead研究所和麻省理工学院-哈佛大学Broad研究所的科学家们,第一次在人类基因组中鉴别出了人类细胞系或培养人类细胞生存及增殖必需的基因宇宙。  他们的研究结果和在该研究中开发出的材料,不仅为全球科研团体提供了宝贵的资源,还可应用于发现各种人类癌症药物可靶向的

Science:人类基因组编辑指南

  人类基因组编辑在研究和治疗方面不断取得进展,同时也在世界各地的科学家中引发了伦理问题。  一方面,技术进步可以使医生能够修改那些包含在精子和卵子中的种系基因,防止后代罹患毁灭性的遗传疾病。但与此同时,基因编辑改变人类遗传的可能性,也警示着许多科学家,促使他们认为应该无限期禁止种系编辑。  来自麦

Nature子刊:为基因组编辑保真

  有时生物学很残酷,在健康和致命疾病之间,往往只有一个遗传密码的差异。尽管人们一直在研究这些微小改变引发的疾病,但在人类干细胞中对其进行重现依然颇具挑战。   现在,Gladstone研究所的科学家们开发了一个新技术,能够帮助人们对人类基因组进行有效的单碱基编辑,文章发表在近期的Nature

Nature子刊:基因组编辑新技术

  许多的实验室都在利用近期发现的一种细菌和古细菌天然防御机制作为基因组编辑工具。与真核生物的RNA干扰过程相似,这一CRISPR-Cas系统通过序列特异性切割外源核酸,保护了原核生物免受病毒攻击。而CRISPR-Cas系统有可能发生非特异性靶向,导致基因组别处突变,也引起了人们越来越多的关注。

Science:新技术实现精确基因组编辑

  麻省理工学院、布洛德研究所以及洛克菲勒大学的研究者开发出了一种新颖的技术,可以通过添加或去除基因来对活细胞的基因组进行修改。研究者表示,这种技术易于操作且成本低,可以用于对产生物燃料的生物将进行基因工程操作,设计用于人类疾病研究的动物模型,开发新的疾病疗法,以及其他的潜在应用

Nature:鼓励讨论编辑人类胚胎基因组

  上月,科学家成功编辑人类胚胎基因组的消息不出所料让人们大吃一惊。这项研究之所以如此引人瞩目,是因为它改变了人类生殖细胞;这也意味着,该技术如果在可存活的胚胎中实现,编辑后的基因变化会遗传给所有的后代。社会该对此作何反应?该如何看待其他当前正在进行的,或是未来可预见的类似实验?又该如何应对呢?