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英国利兹大学的研究人员说，他们发现了亨廷顿舞蹈病患者大脑中一些基因不能正常工作的原因，而某些癌症治疗药物可能改变这一状况，这为了解亨廷顿舞蹈病并开发出相应疗法带来了希望。 亨廷顿舞蹈病是一种遗传性脑病，症状表现为舞蹈一样的动作以及认知和行为障碍。这种疾病会逐渐损耗患者的神经元，目前尚无有效疗法。 据英国利兹大学8月22日发表的新闻公报，该大学的莉泽妮·奥伊等人发现，在亨廷顿舞蹈病患者中，通常只存在于大脑某些区域的阻遏蛋白REST会进入神经元细胞核，破坏神经元，使57种基因不能正常工作，导致人出现认知和行为障碍。 研究人员认为，阻遏蛋白REST是在某些酶的帮助下在大脑中制造破坏的，而使用治疗乳腺癌的某些药物可以阻止这些酶发挥作用，从而有可能缓解甚至阻止亨廷顿舞蹈病患者的大脑病情进一步恶化。 奥伊说，这是一项令人兴奋的发现，虽然研究还处于早期阶段，但她相信这项研究有望使亨廷顿舞蹈病的治疗发生有......阅读全文
“世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪”研究团队。中科院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学介绍研究成果。暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授李晓江介绍研究成果。科研人员展示“世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪”。 北京时间3月30日凌晨，国际权威学术期刊《细胞》在线发表生物学领域的一项重大成果：以广东科学
亨廷顿病（或称亨廷顿舞蹈症）位列四大神经退行性疾病之一，临床表现为不自主的舞蹈样动作、认知障碍、精神异常等症状。由于引起该病的变异亨廷顿蛋白（mHTT）生化活性未知，无法靶向，传统依靠阻断剂以阻断致病蛋白活性的方法并不适用。 近日，复旦大学生命科学学院鲁伯埙与丁澦课题组（医学神经生物学国家重点
2019年10月31日，《自然》（Nature）主刊发表两篇复旦大学科研团队重磅研究成果！ 复旦大学鲁伯埙、丁澦、费义艳团队合作研发亨廷顿病潜在新药鲁伯埙教授和学生丁澦副教授和学生费义艳副研究员和学生 亨廷顿病（或称亨廷顿舞蹈症）位列四大神经退行性疾病之一，临床表现为不自主的舞蹈样动作、认知
即将过去2018年，中国大陆学者在神经科学的基础、临床及技术方法等领域取得了丰硕的成果。 据不完全统计，以第一作者（含共同第一作者）单位或通讯作者（含共同通讯）单位在国际顶级期刊Cell、Nature和Science 即CNS发表以神经科学为主体的研究论文共计19篇。其中，论文第一作者单位和最
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展，分享给大家！ 图片来源：mainnews.net 【1】两种基因疗法或有望治愈罕见遗传病 doi：10.1172/jci.insight.130260 doi：10.1073/pnas.1906182116
前言：近年来，CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域，上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化，CRISPR技术的应用也更加广泛，如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病
前言：近年来，CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域，上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化，CRISPR技术的应用也更加广泛，如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病校正