欧盟科学家开发基因疗法治疗神经系统疾病
过去十年中，人们对正常的大脑功能以及中枢神经系统紊乱的机制和原则的理解已经取得了明显进展，催生一系列治疗神经系统紊乱的新方法。但是目前的药理疗法只起到缓解作用。基因疗法是指将特定基因信息转移到某种病变组织和细胞，以恢复其原有正常功能。欧洲科学家正在尝试利用此方法治疗神经系统疾病。 虽然基因治疗方法目前还处于实验阶段，但其对于开发永久性调节遗传表型的治疗方法有积极意义。目前，已确认几种蛋白质和调节性核糖核酸(RNA)可以调节正常大脑功能和影响发病机制。基因治疗方法旨在直接作用于病灶区域的分子，与基于传统药理学的药物治疗相比，基因治疗更为省时和价廉。 欧盟研发第七框架计划出资支持的NEUGENE项目旨在克服现有基因疗法的局限性，通过确定安全有效的基因载体以开发治疗主要神经系统紊乱的方法。该项目团队以帕金森病为模型，以大脑特定细胞类型病毒载体为靶向，在神经元或神经胶质细胞中的治疗性分子中成功地获得有效安全的基因表达。 ......阅读全文
研究人员发现基因治疗中枢神经系统疾病新途径
中新网武汉10月26日电 (杨岑 马芙蓉)一种名为AAV.CPP.16的腺相关病毒变体，能够有效通过中枢神经系统的血脑屏障，递送药物至大脑与脊髓，有效治疗患有恶性胶质瘤的实验小鼠。近日，发表于《自然-生物医学工程》的一项研究成果，为基因治疗中枢神经系统疾病提供新途径。 该论文共同第一作者、武汉大
研究人员发现基因治疗中枢神经系统疾病新途径
一种名为AAV.CPP.16的腺相关病毒变体，能够有效通过中枢神经系统的血脑屏障，递送药物至大脑与脊髓，有效治疗患有恶性胶质瘤的实验小鼠。近日，发表于《自然-生物医学工程》的一项研究成果，为基因治疗中枢神经系统疾病提供新途径。 该论文共同第一作者、武汉大学人民医院神经精神医院神经外科副主任医师
基因治疗介绍
基因治疗（gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例
基因治疗（一）
许多疾病如遗传性疾病、肿瘤等与人体的基因异常有密切的因果关系。早在DNA重组技术之前就有人提出将正常基因顺序导入病人体内进行基因水平治疗的设想。Edward Tatum 和Joshua Lederberg 在60年低曾提出可利用病毒作为基因转移的载体。但直到1990年才成功地实现了用基因
基因治疗（二）
（二)目的基因组织专一性表达的调节 许多组织专一性表达的调节片段已研究清楚，把这些片段与目的基因一起重组入逆转录病毒可用于基因的靶向表达。 1、肝专一性表达 肝专一性表达研究较多的是磷酸烯醇式酮酸羧激酶的启动子。McGrane 等用了转基因动物技术使该启动子表达外源基因，证明该启动子专
体细胞基因治疗
体细胞基因治疗：体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突
基因治疗的策略
基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就基因转移的受体细胞不同，基因治
基因治疗的概念
狭义概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。广义概念指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。
体细胞基因治疗
中文名称体细胞基因治疗英文名称somatic cell gene therapy定 义将目的基因转入生物体的非生殖细胞以治疗遗传疾病的方法。应用学科遗传学（一级学科），细胞遗传学（二级学科）
肿瘤基因治疗介绍
肿瘤的基因治疗指的是通过基因转移，将在肿瘤治疗中具有不同功能的目的基因转移至靶细胞，从不同的侧面发挥抗肿瘤作用。如细胞因子的基因疗法，可将IL-2等基因导人到LAK、TIL细胞内，提高免疫活性细胞的杀伤作用，避免外源性IL-2的毒副作用；也可将细胞因子基因导人体内肿瘤细胞或邻近的体细胞，使肿瘤局部微