A型血友病！诺和诺德长效凝血因子VIII产品Esperoct获批

　　丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，加拿大卫生部（Canada Health）已批准Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），用于A型血友病成人及儿童患者：（1）常规预防性治疗，以预防或降低出血发作频率；（2）按需治疗和控制出血发作；（3）围手术期出血管理。

　　上个月，Esperoct也获得了欧盟批准用于A型血友病青少年（≥12岁）及成人患者的治疗，诺和诺德已计划在2019年下半年在首批欧洲国家推出Esperoct。该药将为A型血友病患者的治疗方案提供一个重要扩展，为患者提供一种减轻负担、简单、固定剂量的血友病治疗方案，预防和治疗出血事件，提高生活质量。

　　在美国，Esperoct于2019年2月获得FDA批准，用于A型血友病成人及儿童患者。由于第三方知识产权协议，诺和诺德将无法在2020年之前在美国推出Esperoct。

　　Esperoct是一种半衰期延长的凝血因子VIII产品，用于A型血友病患者治疗。与标准半衰期因子VIII产品相比，Esperoct在成人/青少年患者中的半衰期延长1.6倍，在儿童患者中的半衰期延长1.9倍。

　　此次批准，基于对患有重度A型血有病（内源性FVIII活性＜1%）的男性患者开展的三项多国、开放标签、非对照临床试验的结果。评估了Esperoct用于成人患者、儿童患者按需治疗、预防性治疗、外科手术止血的疗效和安全性。入组研究的所有患者之前均接受过治疗，青少年和成人患者接受其他FVIII产品治疗150天以上，儿童患者接受其他FVIII产品治疗50天以上。

　　研究结果显示，Esperoct通过一种简单的、固定的给药方案在重度A型血友病患者中可提供有效的常规预防。在成人及青少年（≥12岁）患者中，Esperoct每3-4天给予50 IU/kg剂量时，能够提供有效的预防作用，并维持低至1.18次事件的年平均出血率（ABR）。在12岁以下儿童患者中，Esperoct每周2次给予60 IU/kg（50-75 IU/kg）剂量时，中位ABR为1.95次。

　　此外，研究结果还显示，Esperoct在治疗和控制出血事件和围手术期管理方面同样有效。横跨所有研究和年龄组，Esperoct的耐受性良好，未发现任何安全问题。Esperoct的总体安全性与报告的其他长效FVIII产品相似。

　　Esperoct（N8-GP）是一种糖基聚乙二醇化形式的重组凝血因子VIII产品NovoEight（turoctocog alpha），开发用于A型血友病患者的治疗。糖基聚乙二醇化技术能够延长重组凝血因子VIII的循环半衰期，从而减少静脉给药次数，并降低出血发作频率。N8-GP的糖基聚乙二醇化位点位于turoctocog alfa截断的B结构域内。N8-GP是一种B结构域修饰的turoctocog alfa，因此由凝血酶活化生成的活性因子VIII与活化的内源性FVIII和turoctocog alfa相同。

　　NovoEight是诺德诺德第三代重组凝血因子VIII产品turoctocog alpha的商品名，于2013年获FDA和欧盟批准，用于A型血友病患者的预防性治疗和按需治疗，该产品利用了最新的基因重组及蛋白纯化技术。