AADvac12期临床试验结果发表，具有改变疾病进程的潜力

　　近日，Axon Neuroscience公司宣布，其用于治疗阿尔茨海默病（AD）的tau蛋白疫苗AADvac1的2期临床试验完整结果在《自然》子刊Nature Aging发表。试验结果表明，AADvac1具有优秀的安全性，并且激发强劲的抗体反应，对神经变性产生显著影响。

　　在通过疾病生物标志物确认的AD患者中，AADvac1表现出疗效信号，显著延缓患者临床指标和功能指标的下降速度。

　　图片来源：123RF

　　病理性tau蛋白聚集构成的神经原纤维缠结（NFT）是AD患者大脑的标志性特征之一。以往研究显示，NFT与神经元死亡和大脑萎缩相关，NFT的数量和在大脑中的分布程度与AD的疾病进展和临床症状相关。

　　AADvac1是一款旨在靶向病理性tau蛋白生成和传播的tau蛋白疫苗。它激发的抗体能够区分正常和病理性tau蛋白，从而确保只有病理性tau蛋白被靶向，因而可能具有更好的疗效和安全性。

　　在为期24个月的随机双盲，含安慰剂对照的2期临床试验中，AADvac1达到了试验的主要终点，表现出良好的安全性和耐受性。

　　此外，AADvac1显著降低了神经纤维轻链（NfL）的积累。NfL是神经变性的重要生物标志物，AADvac1将血液中的NfL水平降低58%（P=0.004）。

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　　在通过AD生物标志物淀粉样蛋白沉积和tau蛋白聚集确认的AD患者亚群中，AADvac1与安慰剂相比，将通过CDR-SB检测的临床衰退速度延缓27%（p=0.048），将通过ADCS-MCI-ADL检测的功能衰退延缓30%（p=0.039）。在这一患者亚群中，血液中的NfL水平与安慰剂组相比降低62%（p=0.010）。

　　Axon Neuroscience公司首席执行官Michal Fresser先生表示：“我们的2期临床结果证明了AADvac1改变疾病进程的潜力，支持将这款旨在预防和治疗AD的tau蛋白疫苗推进到关键性临床开发阶段。”