发布时间:2019-01-11 16:28 原文链接: ApicBio获4000万美元A轮投资为罕见遗传病研发新治疗方案

  获悉,近日,位于美国的新型基因治疗公司Apic Bio宣布完成4000万美元A轮融资,本轮投资由Morningside Venture领投,现有投资者Alpha-1 Project 、A1ATD Investors,以及新投资者ALS Investment Fund跟投。

  自2017年成立以来,Apic Bio公司已经筹集了约5100万美元的资金。此前,Apic Bio公司在2017年获得了来自Alpha-1 Project和Edward Krapels的100万美元天使轮融资,在2018年获得了1000万美元风险投资。

  Apic Bio公司隶属于马萨诸塞大学医学院,公司领导团队由首席执行官兼联合创始人John Reilly、首席技术官Scott Loiler博士,以及UMass医学院儿科联合创始人兼副教授Chris Mueller博士组成。目前,该公司正在开发针对罕见的破坏性神经和肝脏疾病的最佳治疗方案。Apic Bio目前的研究重点是针对Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症(Alpha-1,简称AATD)和遗传性肌萎缩侧索硬化症(ALS)寻找新的有效治疗方法。

  据悉,此次融资将用于推进该公司的APB-101、APB-102以及临床前Alpha-1和ALS项目,包括AAT基因插入技术和C9orf72突变靶向等。另外,此次融资后,Morningside Venture的Jason Dinges博士和JD加入了Apic Bio公司董事会,ALS Investment Fund的Felix·von·Coerper成为公司董事会观察员。

  Apic Bio公司首席执行官兼联合创始人John Reilly表示:“遗传性罕见疾病仍然是基因治疗领域尚未攻克的难题。我们相信我们公司的突破性研究,可以为患者提供有效的治疗方法。”

  Jason Dinges博士是Morningside Venture的投资顾问,他表示:“Apic Bio公司为Alpha-1项目和ALS的基因治疗方法奠定了坚实的基础,Apic Bio公司的研究有助于寻找出一些治疗罕见的遗传性疾病的方法。”

  ALS Investment Fund的投资经理Felix·von·coper也表示:“Apic Bio公司为遗传性肌萎缩性侧索硬化症提供了一种创新的疗法,我们与Apic Bio合作,不仅能在肌萎缩性侧索硬化症领域产生巨大的影响,而且能为我们的投资者带来稳定的财务回报。”

相关文章

脑内基因治疗,首批受试患者预后良好

在大约3个月大的时候,Rylae-AnnPoulin开始出现类似于癫痫发作的症状——例如眼睛向后翻、肌肉紧张、以及进食后液体可能进入肺部等等。经过详细检查后,Poulin被确诊患有AADC缺乏症。这种......

中国基因治疗发展简史

基因治疗 的概念是在20世纪70年代初提出来的,最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因,虽然现在有更多的替代方法,如基因编辑和碱基编辑,但它仍然是我们高度依赖的主要策略之一。201......

AAV载体8倍的有效载荷,Replay推出首个HSV载体基因治疗

10月31日,Replay宣布推出针对遗传性视网膜疾病的HSV基因治疗公司Eudora。这是Replay产品公司中第一家利用其高有效载荷能力的单纯疱疹病毒(HSV)递送载体synHSV™的产品公司。E......

研究人员发现基因治疗中枢神经系统疾病新途径

中新网武汉10月26日电(杨岑马芙蓉)一种名为AAV.CPP.16的腺相关病毒变体,能够有效通过中枢神经系统的血脑屏障,递送药物至大脑与脊髓,有效治疗患有恶性胶质瘤的实验小鼠。近日,发表于《自然-生物......

细胞及基因治疗外包渗透率超65%,多家国产药企已就位

细胞及基因治疗(CGT)药物生产具有极高的门槛,存在生产成本高、规模化生产能力不足、技术平台复杂等问题,药企更倾向于将药物生产委托给CXO公司。从需求端来看,未来进入商业化阶段的CGT药物数量增加将使......

FDA批准治疗“渐冻症”新药冰桶挑战曾筹220万美元资助研发

当地时间9月29日,美国食品药品管理局(FDA)批准了由Amylyx制药公司开发的药物Relyvrio(苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方,AMX0035)用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS,俗称“渐......

有救了?Nature子刊:干细胞+基因治疗的渐冻症联合疗法

美国西达赛奈医学中心研究人员开发出一种干细胞和基因联合疗法,可潜在地保护肌萎缩性侧索硬化症(ALS,俗称渐冻症)患者脊髓中的患病运动神经元。研究团队证实了联合治疗的实施对人类是安全的。研究成果发表在最......

新型DNA修复试剂盒有望用于基因治疗

使用一种可能改变游戏规则的DNA修复工具包,在患者提取的肾细胞中修复导致儿童和年轻人衰弱遗传性肾脏疾病的基因突变。这项由布里斯托尔大学科学家开发的研究成果发表在《NucleicAcidsResearc......

欧盟批准首个直接注入大脑的基因疗法上市

7月20日,PTC宣布,欧盟委员会(EC)批准Upstaza(eladocageneexuparvovec)上市,用于治疗18个月及以上芳香族L-氨基酸脱羧酶(ADCC)缺乏症患者。Upstaza不仅......

我科研人员实现先天性遗传疾病的在体基因治疗

北京脑科学与类脑研究中心熊巍实验室利用一株模拟人类DFNB23遗传性耳聋的Pcdh15av-3j小鼠品系,全方位展示了突变位点附近产生的DNA双链切割/断裂,可以通过非同源末端连接通路实现移码突变的修......