CRISPR先驱张锋谈灵长动物基因编辑

　　目前人们还没有全面了解大脑在健康和疾病状态下的运作机制，难以开发出有效药物治疗大脑疾病。这些疾病给众多患者、家庭乃至整个社会带来了沉重的负担。随着人口老龄化，这个问题还会更加严重。

　　过去科学家们主要是在鼠类模型中对大脑进行研究，比如在小鼠特定神经元表达报告基因、神经活性标记和视蛋白。小鼠研究可用的遗传学工具很多，包括基因组编辑、基因表达调控和基因失活技术。然而，小鼠和人类之间存在着不容忽视的解剖学、生理学、认知和行为差异。也就是说，对于许多疾病而言（尤其是涉及高级认知功能的疾病）鼠类研究并不能很好的反映人脑的作用机制。

　　近年来研究者们也在努力构建非人类的灵长动物模型，但成效并不明显。缺乏能够在灵长动物中系统性研究神经回路的遗传学工具，已经成为了理解和治疗大脑疾病的一大障碍。

　　CRISPR技术先驱张锋（Feng Zhang）博士在五月六日的Neuron杂志上发表文章深入探讨了这个问题。这篇文章介绍了最近的技术进步，探讨了用现代遗传学工具研究灵长动物大脑的有效途径。此外，文章还阐述了研究转基因非人类灵长动物时可能涉及的伦理学问题。

　　文章指出，开发基因改造的灵长类动物模型是很有必要的，可以帮助我们更好的理解人类大脑和大脑疾病。而且随着基因编辑技术（尤其是CRISPR技术）的发展，实现这一目标并不困难。基因改造的灵长动物模型将为大脑研究开辟新的天地，增进人们对神经元类型、神经回路、大脑功能和大脑疾病的理解，帮助人们快速确定引起人类大脑疾病的病因。科学家们将在基因编辑和干细胞技术的帮助下，取得灵长动物大脑研究的关键性进展。

　　张锋博士是著名的CRISPR技术先驱。他是麻省理工学院脑与认知科学助理教授、McGovern 脑研究所和Broad研究所核心成员。去年七月，张锋荣获了美国生物医学大奖：瓦利基金青年研究家奖（Vallee Foundation Young Investigator Award），奖金25万美元。其研究组研究方向为设计新的分子工具来操控活体大脑。