CRISPR的新前沿：编辑RNA

　　基因编辑工具CRISPR令科学家们修改DNA的能力发生了革命性的变化，如今，该工具的一种新的版本能对RNA进行靶向修改。编辑RNA而不是DNA有若干优点，例如，它能减轻与DNA相关的在伦理方面的顾虑，它能为科学家在活体生物中提供更为精确的编辑时间框架（如在关键性的发育期中）。在这里，David Cox、Feng Zhang和同事对新亚科的Cas蛋白（这是一种核酸剪切酶）做了详尽的表征。科学家们公布了一种活性版本的Cas13，他们将其称作Cas13b。他们设计了一款Cas13b来进行可编程的RNA编辑，并将这一过程称为REPAIR。Cox等人用REPAIR完成了对特定RNA碱基的靶向编辑，其效能通常处于20-40%的范围内，但在某些时候可高达89%。更重要的是，他们发现，一种设计的变异体REPAIRv2显示的特异性增幅超过900倍，但它仍然维持了强健且准确的RNA编辑能力。为了进一步测试他们设定的系统，研究人员用REPAIRv2来修改全长序列的含有已知突变的RNA，创建了有功能的缩短版RNA序列，后者适用于包装成为被称作载体的分子穿梭器，这些载体能向细胞内输送所载物质。作者说，Cas13b可校正多种变异体，校正一种变异体可能不会改变患病风险，但多种变异体一同得到纠正可能会产生叠加效应并有可能改变患病风险。他们进一步强调，对他们设计所做的延伸（如将看好的变异进行结合）或能进一步地增加该系统的效能和特异性，而无偏差的筛检方法或能识别更多的用于改善REPAIR活性的标靶。这一进展可能会给研究及临床治疗开辟崭新的途径。