CRISPRCas9基因治疗法基础知识ABC

　　CRISPR-Cas9，一种基因治疗法，这种方法能够通过DNA剪切技术治疗多种疾病。

　　研制经过

　　盖茨投资了生物医药公司Editas Medicine，这家公司开发出了一种名为CRISPR-Cas9的基因治疗法，这种方法能够通过DNA剪切技术治疗多种疾病，不过尚未进入人体试验阶段。[1]

　　2016年7月21日，世界上最有名望的科学杂志之一《自然》杂志官网发出重磅消息：今年8月，中国科学家有望开展全球首个CRISPR-Cas9基因编辑临床试验，利用CRISPR-Cas9基因编辑技术敲除基因再回输入患者体内用以治疗肺癌，试验将由四川大学华西医院肿瘤学家卢铀教授及其研究小组进行，这一临床试验已于7月6日通过了医院审查委员会的伦理审批。[2]

　　T淋巴细胞本身应是人体内抗肿瘤的“斗士”，但因各种原因，导致免疫耐受，不能有效地杀伤肿瘤细胞。卢铀团队即将进行的临床试验，就是将受试者体内的免疫T细胞分离出来，利用CRISPR-Cas9技术进行基因编辑，选择性地敲除细胞基因中一种编码PD-1蛋白的基因，从而将T细胞潜在的对肿瘤细胞的攻击能力“激活”。在体外进行T细胞培养扩增后，再输回患者体内，用T细胞去攻击肿瘤细胞，达到预期的治疗目的。[2]

　　主要功能

　　CRISPR-Cas9是细菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种适应性免疫防御，可用来对抗入侵的病毒及外源DNA。而CRISPR-Cas9基因编辑技术，则是对靶向基因进行特定DNA修饰的技术，这项技术也是目前用于基因编辑中前沿的方法。以CRISPR-Cas9基础的基因编辑技术在一系列基因治疗的应用领域都展现出极大的应用前景，例如血液病、肿瘤和其他遗传疾病。目前，该技术成果已应用于人类细胞、斑马鱼、小鼠以及细菌的基因组精确修饰。[2]

　　ZL授权

　　2014年4月15日，获得了美国ZL与商标局关于CRISPR的第一个ZL授权。ZL权限包括在真核细胞或者任何细胞有细胞核的物种中使用CRISPR。这意味着拥有在除细菌之外的所有生物，包括老鼠、猪和人身上使用CRISPR的权力。[3]

　　参考资料

　　1. 脑洞大开！盖茨投资也任性：粪便取水、人造肉 ．每经网[引用日期2015-08-19]

　　2. 人体“基因剪刀”抗癌临床试验首次在美国通过审查 ．人民网[引用日期2016-07-25]

　　3. 中国留学生倒戈邮件曝光 北大教授卷ZL之争 ．网易新闻[引用日期2016-08-20]