Jazz开展10亿美元合作外泌体抗癌疗法要来了吗？

　　日前，Jazz Pharmaceuticals公司和专注于外泌体疗法的生物技术公司Codiak BioSciences宣布达成战略合作，共同推进工程化外泌体的研究、开发和推广，为难治性癌症提供新型疗法。按计划，Codiak将获得预付费用、里程碑付款和开发成功后的特许权使用费。

　　外泌体是一种细胞外的膜状脂质囊泡，起着细胞间通讯系统的作用。外泌体的直径只有纳米级，但可以携带核酸、蛋白质、脂质等多种生物活性物质。所有细胞都可以释放和接受外泌体，血液、唾液、脑脊液、母乳等几乎所有体液中都有外泌体的分布，因此外泌体是实现细胞之间传送信号分子的重要结构。例如，在肿瘤微环境中，外泌体可以在肿瘤细胞和免疫细胞之间传递信息。

　　成立于2015年的Codiak公司创建了engEx™平台，利用外泌体的载体特性，将一系列药物分子（包括小分子、多肽、细胞因子等）整合到外泌体表面或囊泡内部，以递送到目标位置。这一技术平台还可以对工程化改造的外泌体进行精确修饰，针对药物靶点和理想的作用位点，优化对特定细胞类型的传输。

engEx™平台能够在外泌体表面或者内部表达特定药物分子（图片来源：Codiak公司官网）

　　根据合作协议，两家公司将针对5个靶点开发候选的外泌体治疗方案。这5个靶点集中于目前已经在血液恶性肿瘤和实体肿瘤中经充分验证的致癌基因，同时也是现有方法无成药性的分子靶点，包括NRAS和STAT3。Codiak负责开展临床前和临床早期的概念验证。在1期和2期临床试验的基础上，Jazz将负责各项产品的后续开发、提交监管和推广。

　　作为协议的一部分，Codiak将获得5600万美元的预付费用，最高总共可达2000万美元的临床前开发里程碑付款，5个项目最高各2亿美元的里程碑付款。Codiak可以选择参与其中两种产品在美国和加拿大的联合推广，以及获批产品的销售额分成。

　　“针对外泌体开发新的治疗手段正在获得越来越多人的注意和重视。”Codiak总裁兼首席执行官Doug Williams博士说，“我们很高兴可以和Jazz团队达成合作，把一种新型的药物带到癌症治疗的临床试验。我们相信，以Codiak专有的engEx™平台加上Jazz公司对治疗靶点的洞见，将成为各种癌症的病患提升治疗结果的一个绝佳机会。”