RWS对中医药的疗效评价将产生划时代的影响

　　编者按：RWS是以患者为中心的结局研究。是运用流行病学研究方法，在真实无偏倚或偏倚较少的人群中，对某种或某些干预措施（包括诊断，治疗， 预后）的实际情况进行研究。

　　生物谷： 刘教授，您好！感谢您接受生物谷的专访。2016年12月25日，美国国会在官方网站上公布了《21世纪治愈法案》的最终版本，指出“真实世界证据”取代“传统临床试验”进行扩大适应症，这一法案的推出惊动了医学科学家，有科学家认为这一举措可能会加快药品获批，但可能会降低了审评的科学性，然而，有些科学家觉得好不容易建立起来的医学评价体系，一夜之间回到了“解放前”。您觉得这是一种革新还是后退？？？

　　回答：首先我认为医疗干预措施评价的技术和方法从来就没有停滞不前，既往经典的评价方法仍然会继续存在；但由于它的局限性，改良或者创新评价的技术和方法不可避免，而且单一的评价方法所产生一个劣势就是研究结果难以推广运用到临床实际当中去。因此，在过去10年来，国外率先提出了真实世界研究的模式。我认为这是对传统经典评价方法的补充和完善，并不代表互相排斥或替代。尤其是在药品上市后的再评价和扩大临床适应症方面，真实世界研究能够发挥更大的作用。

　　生物谷：实际上，我国很早就开展了真实世界的研究。比如，2004年中英科学家合作开展的“中国慢性病前瞻性研究(KSCDC) ”，该项目收集了超过50万健康人的基本数据信息，用于建设数据信息库，对多种慢性病病因学的研究和防治提供有力支撑。但到现在为止仍然没有推广开来，被科学家所接受，您认为最大的痛点在哪里？

　　回答：在真实世界研究方法当中，队列研究是最主要的方法，由于具有观察性研究的性质，其研究在贴近真实的情景下面进行，而且通常是大样本、长期随访，因此，能够产生出较高水平的真实世界研究的证据。中国在慢性病的公共卫生防控领域所开展的这些先驱性的工作已经产生了较大的成效，并且得到了行业的普遍认可。然而，开展此类研究，首先需要大项目的支持，其次是需要建立或利用现有的医疗信息资源，比如说医保的数据。由此可见，科学家个体的行为和研究很难触及到这样的层面。要想充分利用医疗信息资源，就必须制定标准化的信息采集、储存和集成系统，加上顶层的设计，才有可能产生如此有价值的研究成果。

　　生物谷： 循证医学证据是指导临床实践的基石，是临床实践指南的主要证据来源，然而，真实世界的研究在于“非干预”，是来源于真实的临床实践。真实世界的研究与传统研究本质区别在哪里？

　　回答：真实世界研究的前提是真实世界信息的采集，即产生数据，然而数据本身并不能成为证据，需要在需求引导下的良好设计的基础之上开展研究，才能产生出“真实世界研究”的证据。这里需要注意的是问题引导的研究，对疗效评价而言，也就是效力和效果评价的区别。传统的理想世界的研究着重于产生“效力”的证据，而临床实际中需要的是效果研究的证据，比如干预措施互相比较的利弊权衡的证据。这类研究的证据更加贴近临床实际，其推广应用性更大。理想世界和真实世界研究模式的最大区别在于研究结果的外推性，也就是我们常说的外部真实性，后者编入指南以后更容易获得临床医生的认可和使用。

　　生物谷： 我们了解到您一直从事循证中医药临床疗效评价及方法学研究， 您认为RWE对中医药临床研究有何影响？ 真实世界的研究是否能作为“有效的医疗手段”的依据？我们需要从哪几个方面进行考量？

　　回答：真实世界研究（RWS）的结果要想成为指南使用的证据，首先需要明确研究问题是决策的需要，而本质上不是为了研发新的诊疗措施。RWS对中医药的疗效评价将产生划时代的影响，将有利于优选临床诊疗方案，并在此基础上产生循证的实践指南。因此，可以认为RWS为筛选出临床有效的中医药干预措施提供了新的手段和方法。开展RWS用于中医药的评价研究，需要考虑几个重要因素：一是要了解当前临床实践的现状，比如开展现况调查或稽查；二是基于证据综合的基础上找到当前证据的现状；三是提供候选的待评价方案；四是探讨如何获取真实世界的临床数据；五是基于临床问题的研究和分析，并产生可供利用的证据。

　　生物谷：6月29日您将出席由生物谷举办的“2017真实世界研究峰会”，可否透漏一下，您要分享的内容？以及目前咱们团队是否有开展“真实世界研究”的课题？

　　回答：很高兴受邀参加这次上海峰会！这次会议很重要，也很及时。我想就如何评价中医药的疗法、如何产生RWE与同道分享RWS的研究手段和方法。并且跟大家分享我们在RWS方面已经开展的一些研究工作。

　　刘建平 北京中医药大学循证医学中心 教授

　　医学博士，教育部长江学者特聘教授，博士生导师。现任北京中医药大学循证医学中心主任；享受国务院政府特殊津贴。澳大利亚西悉尼大学、挪威特罗瑟姆大学兼职教授，世界卫生组织传统医学顾问；曾留学澳大利亚Monash大学、丹麦哥本哈根大学，曾任英国利物浦大学热带医学院讲师。现任国际补充医学研究学会（ISCMR）候任主席，中国中西医结合学会循证医学专委会主任委员；国务院学位委员会中西医结合学科评议组成员；教育部预防医学与公共卫生教学指导委员会委员；教育部科技奖励及长江学者评审专家，国家留学基金委评审专家，国家人力资源和社会保障部国家基本医疗保险评审专家；担任国内外30余种期刊主编、副主编、编委。主持国家级和省部级科研项目和课题40余项；主编教材及专着9部，国内外发表学术论文520余篇，被SCI收录论文151篇。